盤點(diǎn) | 2022第一季度超40款新藥（含新適應(yīng)癥）在中國(guó)獲批
2022/4/7   來(lái)源：新浪  閱讀數(shù)：

      2022年第一季度剛剛結(jié)束。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，第一季度中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）至少批準(zhǔn)了41款新藥（包括新適應(yīng)癥，不含中藥和疫苗）。在這些獲批的新藥中，以癌癥和免疫性疾病適應(yīng)癥居多，另外幾款抗病毒產(chǎn)品如口服新冠病毒治療藥物、非核苷巨細(xì)胞病毒（CMV）抑制劑、抗狂犬病毒單抗等也值得關(guān)注。從作用靶點(diǎn)來(lái)看，有PI3K雙重抑制劑、IDH1抑制劑、VEGFR-2單抗、抗CD19抗體等創(chuàng)新靶向療法。本文將帶大家看下第一季度獲批的新藥有哪些亮點(diǎn)。

 



 

亮點(diǎn)一：這些“首款”新藥在中國(guó)獲批

      第一季度在中國(guó)獲批上市的新藥中，不少產(chǎn)品創(chuàng)下了“中國(guó)首款”的記錄。在創(chuàng)新藥領(lǐng)域，“首款”對(duì)于患者、研發(fā)人員甚至整個(gè)行業(yè)而言，可能具有不同尋常的意義。它可能代表著某類沒有治療選擇的患者獲得改善癥狀和延長(zhǎng)生命的希望，也可能意味著某個(gè)新靶點(diǎn)、新技術(shù)以及新治療模式得到驗(yàn)證，為將來(lái)更多創(chuàng)新療法的開發(fā)打開一道大門。

      在創(chuàng)新靶點(diǎn)方面，以PI3K為例，該信號(hào)通路被研究人員視為開發(fā)癌癥治療藥物的關(guān)鍵靶點(diǎn)之一，目前已有多款PI3K抑制劑在中國(guó)進(jìn)入后期臨床或上市申報(bào)階段。今年3月，石藥集團(tuán)自Verastem Oncology公司引進(jìn)的創(chuàng)新藥度維利塞膠囊（duvelisib）在中國(guó)獲批上市，用于治療以往至少經(jīng)過(guò)兩次系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者。據(jù)石藥集團(tuán)新聞稿介紹，度維利塞膠囊是全球首個(gè)獲批的磷脂酰肌醇-3-激酶PI3K-δ和PI3K-γ口服雙重抑制劑，也是在中國(guó)首款獲批的PI3K選擇性抑制劑。

      再如IDH，基于該靶點(diǎn)開發(fā)腫瘤靶向療法也是當(dāng)下前沿研究方向之一，這類產(chǎn)品通過(guò)作用于IDH突變位點(diǎn)，減少代謝物2-HG的產(chǎn)生，誘導(dǎo)組蛋白去甲基化，進(jìn)而達(dá)到抑制腫瘤發(fā)展的效果。今年2月，基石藥業(yè)引進(jìn)的IDH1抑制劑艾伏尼布片（ivosidenib）在中國(guó)獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病。據(jù)基石藥業(yè)新聞稿介紹，艾伏尼布是中國(guó)首個(gè)以及唯一獲批的IDH1抑制劑。

      在獲批適應(yīng)癥方面，第一季度獲批新藥中也有不少產(chǎn)品為特定患者群體帶來(lái)全新的治療選擇。例如，公開資料顯示，百時(shí)美施貴寶（BMS）的紅細(xì)胞成熟劑注射用羅特西普（luspatercept）是十余年來(lái)中國(guó)首個(gè)獲批治療β地中海貧血的創(chuàng)新藥物；禮來(lái)（Eli Lilly and Company）公司的VEGFR-2單抗創(chuàng)新藥雷莫西尤單抗（ramucirumab）是中國(guó)首個(gè)被批準(zhǔn)用于晚期胃癌二線治療的靶向藥物；葛蘭素史克（GSK）靶向BLyS的貝利尤單抗（belimumab）是中國(guó)首款覆蓋系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡腎炎適應(yīng)癥的生物制劑……

亮點(diǎn)二：腫瘤、免疫性疾病治療產(chǎn)品居多

      腫瘤和免疫性疾病是當(dāng)下生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)備受重視的兩大研究領(lǐng)域，并已在創(chuàng)新療法開發(fā)方面取得不錯(cuò)的進(jìn)展。在第一季度中國(guó)獲批新藥中，從獲批適應(yīng)癥來(lái)看，主要也是以腫瘤、免疫性疾病的治療產(chǎn)品居多，另外還有多款抗病毒產(chǎn)品也值得一提。

      在抗腫瘤領(lǐng)域，肺癌、淋巴瘤、胃癌以及微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）實(shí)體瘤等多個(gè)類型的腫瘤患者迎來(lái)新的治療選擇。除了上文提到的多個(gè)“首款”新藥外，第一季度在中國(guó)獲批的抗腫瘤新藥還有：武田（Takeda）新一代強(qiáng)效選擇性酪氨酸激酶抑制劑（TKI）布格替尼片（brigatinib），獲批用于ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）治療；遠(yuǎn)大醫(yī)藥治療性放射性藥物釔[90Y]微球注射液，獲批用于治療結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移灶；復(fù)宏漢霖抗PD-1單抗斯魯利單抗，獲批用于MSI-H成人晚期實(shí)體瘤；石藥集團(tuán)鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體，獲批用于復(fù)發(fā)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤等。

      此外，還有一些此前已在中國(guó)獲批的新藥在第一季度收獲腫瘤新適應(yīng)癥，如：百濟(jì)神州抗PD-1抗體替雷利珠單抗、榮昌生物抗體偶聯(lián)藥物（ADC）維迪西妥單抗、基石藥業(yè)RET抑制劑普拉替尼、貝達(dá)藥業(yè)ALK抑制劑恩沙替尼、羅氏（Roche）PD-L1抑制劑阿替利珠單抗、諾華（Novartis）mTOR抑制劑依維莫司、諾華雙靶組合療法達(dá)拉非尼聯(lián)合曲美替尼等。

      在免疫性疾病方面，特應(yīng)性皮炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、狼瘡腎炎、免疫性血小板減少癥等疾病治療領(lǐng)域均在第一季度迎來(lái)新藥獲批。比如：艾伯維（AbbVie）JAK抑制劑接連在中國(guó)獲批2項(xiàng)適應(yīng)癥，分別用于治療特應(yīng)性皮炎和類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎；葛蘭素史克靶向療法貝利尤單抗，在中國(guó)獲批用于活動(dòng)性狼瘡腎炎的新適應(yīng)癥；賽諾菲（Sanofi）特應(yīng)性皮炎靶向生物制劑度普利尤單抗注射液（dupilumab）在中國(guó)獲批兒童適應(yīng)癥；日本協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）引進(jìn)的血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑注射用羅普司亭（romiplostim），在中國(guó)獲批用于免疫性血小板減少癥等。此外，多款來(lái)自中國(guó)公司的生物類似藥也在第一季度獲批上市或者收獲新適應(yīng)癥，比如：正大天晴阿達(dá)木單抗、君實(shí)生物/邁威生物阿達(dá)木單抗、嘉和生物英夫利西單抗、復(fù)宏漢霖利妥昔單抗等。

      在抗病毒領(lǐng)域，第一季度獲批的新藥也頗有亮點(diǎn)。比如輝瑞公司（Pfizer）口服小分子新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合，為中國(guó)新冠病毒治療提供了口服藥物的新選擇。再比如華北制藥研發(fā)的重組人源抗狂犬病毒單抗注射液奧木替韋單抗，可直接中和體內(nèi)狂犬病毒，起到被動(dòng)免疫作用。值得一提的是，這2款產(chǎn)品也是第一季度NMPA官宣獲批的新藥。此外，還有默沙東（MSD）新型非核苷類巨細(xì)胞病毒抑制劑來(lái)特莫韋，被NMPA批準(zhǔn)用于預(yù)防巨細(xì)胞病毒感染和巨細(xì)胞病毒病等。

亮點(diǎn)三：罕見病及兒童用藥領(lǐng)域迎多款新藥

      近年來(lái)罕見病用藥、兒童用藥等品種的研發(fā)也備受行業(yè)關(guān)注，不少產(chǎn)品還獲得優(yōu)先審評(píng)、附條件批準(zhǔn)等“特殊”審評(píng)審批資格，從而加快來(lái)到患者手中。在第一季度中，也有一些罕見病及兒童用藥在中國(guó)獲批。

      在罕見病領(lǐng)域，比如Sobi公司IFNγ抗體依馬利尤單抗（emapalumab），它通過(guò)優(yōu)先審評(píng)在中國(guó)獲批，用于難治性、復(fù)發(fā)性或進(jìn)展性疾病或?qū)ΤＲ?guī)HLH療法不耐受的原發(fā)性噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥（HLH）成人和兒童患者的治療。原發(fā)性HLH是一種非常罕見、進(jìn)展迅速、通常致命的高度炎癥性綜合征，IFNγ在疾病發(fā)生中起到關(guān)鍵性作用。依馬利尤單抗能夠中和IFNγ的作用，從而幫助這些重病患者達(dá)到接受造血干細(xì)胞移植的階段。

      再如翰森制藥自Viela Bio公司引進(jìn)的創(chuàng)新產(chǎn)品伊奈利珠單抗（inebilizumab），被NMPA批準(zhǔn)用于“抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者”的治療。NMOSD是一種罕見的嚴(yán)重神經(jīng)炎癥性自身免疫疾病，大部分患者對(duì)身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體。伊奈利珠單抗通過(guò)靶向CD19+ B細(xì)胞，能更廣泛更持久耗竭B細(xì)胞，持續(xù)降低NMOSD復(fù)發(fā)。

      在兒童用藥領(lǐng)域，來(lái)自李氏大藥廠的鹽酸利多卡因粉末無(wú)針經(jīng)皮注射給藥系統(tǒng)（英文商品名為：Zingo）和吸入用一氧化氮（英文商品名為：INOmax），先后通過(guò)優(yōu)先審評(píng)在中國(guó)獲批。其中，Zingo被批準(zhǔn)用于3~18歲未成年人的靜脈穿刺術(shù)或外周靜脈插管術(shù)的術(shù)前局部皮膚麻醉，INOmax被批準(zhǔn)用于治療新生兒的低氧性呼吸衰竭且伴有臨床或超聲心動(dòng)圖證據(jù)顯示的肺動(dòng)脈高壓。

      另外還有一些此前已在中國(guó)獲批的新藥獲批了兒童適應(yīng)癥。比如拜耳（Bayer）Xa因子抗凝血抑制劑利伐沙班片獲批新適應(yīng)癥，用于18歲以下特定兒童和青少年靜脈血栓栓塞癥（VTE）患者經(jīng)過(guò)初始非口服抗凝治療至少5天后的VTE治療及預(yù)防VTE復(fù)發(fā)。再比如賽諾菲抗炎新藥度普利尤單抗獲批新適應(yīng)癥，用于治療外用藥控制不佳或不建議使用外用藥的6歲及以上兒童和成人中重度特應(yīng)性皮炎……

除了上述藥物，還有其它新藥也于第一季度在中國(guó)獲批，限于篇幅，本文不再一一介紹。祝賀這些新藥在中國(guó)獲批，為患者帶來(lái)了更多的治療選擇。

編輯：Rae