420種在研神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物報告
2015/7/20   來源：生物谷  閱讀數(shù)：

神經(jīng)系統(tǒng)疾病是指影響神經(jīng)系統(tǒng)的疾病，其種類超過600種，盡管有一些是大眾所熟知的，如癲癇、多發(fā)性硬化癥和帕金森，但大多數(shù)都屬于罕見病范疇，僅影響極少一部分群體。根據(jù)比爾及梅林達?蓋茨基金會公布的一項研究，神經(jīng)系統(tǒng)疾病代表了8%的全球健康負擔，其中尤其突出的是中風、偏頭痛和癲癇。

近日，美國藥品研究與制造商協(xié)會(PhRMA)發(fā)布報告指出，目前，在美國有420種新藥處于臨床開發(fā)階段，用于治療多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括癲癇、阿爾茨海默氏癥(AD)、多發(fā)性硬化癥(MS)及帕金森等，其中：慢性疼痛(94種)、阿爾茨海默氏癥(59種)、腦腫瘤(包括膠質瘤，58種)、多發(fā)性硬化癥(33種)、帕金森(31種)、癲癇(22種)。另有其他一些藥物開發(fā)用于肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦損傷、亨廷頓氏舞蹈癥、偏頭痛、脊髓損傷、神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病及中風等。

報告指出，近年來，科學界已經(jīng)取得了巨大進步，從分子和基因層面部分了解了神經(jīng)系統(tǒng)如何工作，這反過來將有助于開發(fā)更有效的治療方法。然而，仍有相當多的神經(jīng)系統(tǒng)疾病尚不清楚其疾病機理，或無治療藥物，抑或缺乏更新更有效的治療選擇。目前，業(yè)界、學界及各國政府正在攜手推進對多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病潛在機理的探索，同時也在積極尋找治療這類復雜疾病的新療法。

相比其他領域，神經(jīng)科學領域的新藥研發(fā)異常艱難，臨床失敗風險極高，尤以阿爾茨海默氏癥(AD)為最，臨床失敗率高達99.6%。但令人欣慰的是，尚無證據(jù)表明醫(yī)藥行業(yè)將要放棄，該領域的諸多失敗與挫折確實讓許多人失望，包括開展研究的科學家。但這些不成功的嘗試卻是至關重要的墊腳石，幫助推動對極其復雜的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的認識，同時提供新的線索并調整研究方向，讓科學不斷向前邁進。

處于臨床開發(fā)階段的這420個新藥，代表了人類對神經(jīng)科學的不懈探索，其中包含成功，更多的是挫折和失敗。這些新藥為全球各類神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供了新的希望，有望為患者及其家庭提供更好的治療選擇，同時讓人類朝著攻克神經(jīng)科學這一偉大愿景穩(wěn)步前進。在此，讓我們向辛勤工作在科學一線的研究人員表達最崇高的敬意：你們辛苦了!






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編輯：雨忱