未來新藥的出現(xiàn)更多依托于利益相關(guān)方組成的網(wǎng)絡(luò)關(guān)系
2011/7/27   來源：m.x4y7.cn  閱讀數(shù)：

   當(dāng)下，全球制藥領(lǐng)域正面臨更為嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)：“重磅炸彈”藥物的專利紛紛到期、公眾對醫(yī)療產(chǎn)品信心的逐漸喪失、不斷上升的報銷壓力、日益攀升的研發(fā)費用等等。盡管全球制藥界一直在不斷提升研發(fā)效率，但將原研新藥真正投放市場的過程卻是公認(rèn)的時間漫長、代價昂貴且充滿風(fēng)險。 

   據(jù)此，我們可以做出兩大判斷：一是現(xiàn)行的新藥研發(fā)模式已經(jīng)不可持續(xù)；二是未來新藥的出現(xiàn)將更多地依托于利益相關(guān)方組成的網(wǎng)絡(luò)關(guān)系，網(wǎng)絡(luò)中包括大中小型生物制藥企業(yè)、科研部門、研發(fā)外包機構(gòu)、公私部門合作聯(lián)盟、患者組織等，這些利益相關(guān)方將會根據(jù)自身的能力與彼此間的共識有效地分擔(dān)風(fēng)險與收益�！　�

   研發(fā)與審批變遷　　 

   進(jìn)入21世紀(jì)以來，全球醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)生了一系列事件，直接對歐美特別是美國的藥物研發(fā)與審批體系產(chǎn)生重要影響，這些事件包括：

   “9.11”后，美國于2002年頒布了反恐怖主義法案，以動員全美資源應(yīng)對可能發(fā)生的生化恐怖襲擊；全球大規(guī)模爆發(fā)的SARS、H1N1病毒疫情、禽流感等加速了對迅速治療時疫藥物的開發(fā)；美國國家健康研究院（NIH）發(fā)布國家健康路徑報告，啟動“臨床和轉(zhuǎn)換科學(xué)獎計劃（CTSA）”，以推動基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)向臨床醫(yī)學(xué)的轉(zhuǎn)移、臨床研發(fā)人員知識向醫(yī)生與患者的轉(zhuǎn)移，這些均強化了科研部門在生物醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的作用。

   目前，CTSA計劃已啟動了50余個項目，到2012年前，還有60個準(zhǔn)備啟動；2004年，美國FDA啟動“關(guān)鍵路徑倡議計劃”，力求將基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)移為安全有效的治療方案；2007年，歐盟啟動“創(chuàng)新藥物倡議計劃”，旨在促進(jìn)學(xué)界、政界、工業(yè)界建立合作關(guān)系，發(fā)現(xiàn)新的生物標(biāo)簽和其他工具，以提高藥物篩選能力，增加藥物產(chǎn)業(yè)化的成功率；藥物基因組學(xué)以及一大批治療癌癥和重大疾病靶向藥物的出現(xiàn)，推動了新藥研發(fā)向結(jié)合診斷（Companion Diagnostics）和其他研發(fā)機制的轉(zhuǎn)移；2007年，美國通過修正案，F(xiàn)DA據(jù)此要求新藥申報企業(yè)在遞交新藥申請時，必須遞交藥物風(fēng)險評估報告以確保用藥安全。

   上世紀(jì)60年代，美國新藥臨床的通過率大約是1/8，到70年代提高到大約1/5，并一直延續(xù)至上世紀(jì)90年代中期，而90年代中期至今大約是1/6。從上世紀(jì)70年代至90年代初期，美國FDA按照藥物療效將遞交申請的新分子化合物劃為A、B、C三大類。1992年下半年，F(xiàn)DA做出調(diào)整，將三大類別改變?yōu)閮纱箢�，即�?yōu)先藥物申請（Priority）和普通藥物申請（Standard）。

   上世紀(jì)90年代中期，全球特別是在美國，新藥獲批數(shù)量顯著上升，這與1992年美國通過處方藥費用法案（PDUFA法案，Prescription Drug Use Fee Act）有直接關(guān)系，該法案通過后，美國平均藥物審批周期相比之前的30年間縮短了1年多，但臨床試驗時間有所增加。2005~2009年間，美國平均藥物審批周期平均達(dá)1.2年，而同期臨床試驗時間則上升至6.4年。 

   臨床試驗時間之所以被拉長，其主要原因是：在申報的藥物當(dāng)中，由于中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物和抗癌藥物平均開發(fā)時間較長，增加了藥物平均臨床試驗時間（中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物和抗癌藥物的平均臨床試驗時間分別為8.1年和6.9年）。無論怎樣，覆蓋審批和臨床時間的總時耗還是由1990~1994年間的8.8年縮短到2005~2009年間的不足8年。與上世紀(jì)90年代中到末期相比，2000~2009年的10年間，全球新藥問世甚少，其間新藥批準(zhǔn)率創(chuàng)下25年以來最低，在獲批的藥物當(dāng)中，優(yōu)先批準(zhǔn)藥物占50%，通過率達(dá)到了30年以來最高。

   被縮短的上市周期　　

   近年來，相對于普通藥物而言，優(yōu)先藥物的上市周期明顯縮短。2005~2009年，美FDA審批優(yōu)先藥物的時間較普通藥物要少0.8年，臨床試驗時間比普通藥物要減少0.2年；而之前的2000~2004年，優(yōu)先藥物的審批時間較普通藥物少0.8年，其臨床試驗時間比普通藥物要多出1.8年。此外，在優(yōu)先藥物的申請當(dāng)中，抗艾藥、麻醉和鎮(zhèn)痛藥獲批數(shù)量較多；普通藥物中，2005~2009年，抗癌和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物占比較大，麻醉、鎮(zhèn)痛藥的獲批數(shù)量較少。

   總的來看，美國各類型新藥之間的平均臨床試驗與審批時間差異較大。產(chǎn)業(yè)化周期較長的中樞神經(jīng)藥物所需的臨床試驗時間，比產(chǎn)業(yè)化周期較短的抗艾藥物多出76%，而總時耗（包括審批和臨床時間），中樞神經(jīng)藥物約則是抗艾藥物的2倍。過去幾年中，抗癌藥物獲批數(shù)量實現(xiàn)了大幅增長，獲批數(shù)量約為上世紀(jì)80年代的5倍。同時，抗生素藥物的獲批數(shù)量在過去3年時間里呈持續(xù)下降趨勢。上世紀(jì)90年代期間，心血管藥物和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物的獲批數(shù)量一度達(dá)到高峰，相比而言，內(nèi)分泌藥物的獲批數(shù)量在上世紀(jì)90年代和本世紀(jì)以來顯得較為平穩(wěn)。


編輯：羽毛