罕見病藥物價(jià)格昂貴，患者期待社會(huì)關(guān)注
2011/3/21  閱讀數(shù)：

    環(huán)球醫(yī)藥信息網(wǎng)訊 據(jù)了解，我國(guó)現(xiàn)階段罕見病患者總數(shù)已然超過(guò)千萬(wàn)。然而由于治療藥物價(jià)格昂貴，如此龐大的人群并未得到適當(dāng)救治。專家呼吁社會(huì)關(guān)注罕見病患者，同時(shí)更應(yīng)做好罕見病預(yù)防工作。

　　由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，被形象地稱為“孤兒藥”。目前我國(guó)對(duì)于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，基本依賴國(guó)外進(jìn)口。

　　根據(jù)美國(guó)制藥工業(yè)協(xié)會(huì)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，開發(fā)和上市一種新藥，在歐洲的成功率為1/4317，美國(guó)僅為1/6155，同時(shí)新藥獲準(zhǔn)上市并不意味著商業(yè)上的成功。因此，很少企業(yè)愿意在“孤兒藥”研發(fā)上投入精力。但一旦成功，它以其昂貴而著稱，在《福布斯》價(jià)格最昂貴藥物榜單上，就有9種關(guān)于罕見病的藥品在列。治療罕見病“陣發(fā)性夜間血尿癥”的藥物soliris是世界上價(jià)格最為昂貴的單一藥物之一，每年的治療費(fèi)用高達(dá)40.95萬(wàn)美元。

　　目前，我國(guó)對(duì)罕見病的治療費(fèi)用尚無(wú)保障政策，一般患者家庭無(wú)力承擔(dān)治療費(fèi)用。因此，多數(shù)罕見病患者無(wú)藥可醫(yī)或望藥興嘆。

　　據(jù)了解，在目前確認(rèn)的五六千種罕見病中，絕大部分都是無(wú)藥可治的，只有少部分有藥可治，但是這部分“孤兒藥”價(jià)錢卻非常昂貴，一般的家庭難以承受巨大的經(jīng)濟(jì)壓力。以治療“戈謝病”的藥物為例，一年的治療費(fèi)用約為20萬(wàn)美元，昂貴的治療費(fèi)用讓許多患者只能放棄治療。

　　按世界衛(wèi)生組織定義罕見病的發(fā)生率0.65%。~1%。計(jì)算，我國(guó)現(xiàn)階段罕見病患者就超過(guò)千萬(wàn)人之多。但是在罕見病防治救助方面的工作，我國(guó)進(jìn)展緩慢，對(duì)罕見病藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、銷售等環(huán)節(jié)缺少政策支持，造成國(guó)內(nèi)罕見病藥品研制產(chǎn)業(yè)存在空白。

    對(duì)于罕見病患者還需更多社會(huì)關(guān)注，特別是公共部門，救助特殊病患是其天然職責(zé)。于此事上，職能部門亟待在“直補(bǔ)”與“讓利”兩方面發(fā)力。直接層面，建立特殊人群醫(yī)療保障兜底制度。對(duì)“孤兒藥”消費(fèi)進(jìn)行政府補(bǔ)助，降低個(gè)體家庭醫(yī)藥負(fù)擔(dān)。更深層面，降低孤兒藥進(jìn)口關(guān)稅、運(yùn)用國(guó)家科技資源展開聯(lián)合開發(fā)、統(tǒng)一購(gòu)進(jìn)相關(guān)藥品繼而低價(jià)售給患眾……凡此種種，皆是職能部門合格履職的必要之舉。

    專家也提醒，廣大群眾應(yīng)做好罕見病預(yù)防工作。罕見病多為遺傳性疾病，所以常規(guī)治療方法都難以起到很好的效果，并且通常難以根治。早期發(fā)現(xiàn)、早期診斷、早期干預(yù)，是預(yù)防和治療罕見性遺傳病、防止患者發(fā)生不可逆轉(zhuǎn)的嚴(yán)重后遺癥的重要手段。

    專家表示，做好婚檢、孕檢、新生兒篩查是預(yù)防罕見病最有效的手段之一，罕見病只要早期發(fā)現(xiàn)，及時(shí)做預(yù)防性的干預(yù)治療，患者還是有可能和正常人一樣生活。
編輯：恒業(yè)