FDA的孤兒藥資格通常被授予那些治療影響不到20萬(wàn)人的罕見(jiàn)疾病的潛在藥物。獲得孤兒藥資格意味著制藥商在開(kāi)發(fā)該藥過(guò)程中將獲得獎(jiǎng)勵(lì)和支持,如果產(chǎn)品獲得批準(zhǔn),制藥商還將擁有7年的獨(dú)家營(yíng)銷(xiāo)權(quán)。
BioMarin正在開(kāi)發(fā)的這款蓬佩病治療藥物的編號(hào)為BMN-701。該公司計(jì)劃于2011年第一季度開(kāi)始對(duì)其進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
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