這次試驗的具體工作主要由AGTC協(xié)調(diào)。AGTC總裁兼CEO蘇爾·沃舍爾表示,得到FDA的這筆資金,有利于試驗工作的順利開展。
研究人員表示,之前多個早期臨床試驗結(jié)果已證實,重組腺相關(guān)病毒(AAV)載體技術(shù)對人體疾病癥狀方面具有一定影響。在即將進行的試驗中,他們將檢測這種方法用于治療由α-1抗胰蛋白酶缺乏導(dǎo)致的遺傳性肺氣腫的安全性和療效。
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