諾華飛赫達(dá)®；在華獲批！開創(chuàng)PNH靶向治療新時(shí)代
2024/4/28   來源：醫(yī)藥代表  閱讀數(shù)：

諾華中國宣布其創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲批僅4個(gè)月后，鹽酸伊普可泮膠囊在中國成功獲批，這是諾華以“中國速度”推動(dòng)全球創(chuàng)新藥物加速進(jìn)入中國的又一例證，也是諾華聚焦中國患者需求、支持健康中國建設(shè)的承諾體現(xiàn)。

PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等 。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見于30-40歲人群 ，對(duì)青壯年造成終身沉重的負(fù)擔(dān)。目前PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療方式是抗補(bǔ)體C5療法，但在接受治療后，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴 。

飛赫達(dá)®（鹽酸伊普可泮膠囊）是全球同類首創(chuàng)的特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑，作用于免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補(bǔ)抗C5抗體治療的缺陷，開創(chuàng)了PNH靶向治療的全新時(shí)代。

作為成人PNH治療的首個(gè)口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊可提高治療依從性，改善用藥體驗(yàn)，提高生活質(zhì)量。本次中國獲批是基于一項(xiàng)關(guān)鍵性III期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結(jié)果（中國入組50%受試者）。該研究證實(shí)了鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數(shù)患者的血紅蛋白水平達(dá)到12 g/dL或以上，幾乎所有患者實(shí)現(xiàn)避免輸血，患者報(bào)告的疲勞也有所改善 。




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