首款NASH新藥獲批，獨(dú)享百億美元市場(chǎng)！
2024/3/18   來(lái)源：藥春秋、上海證券報(bào)​；  閱讀數(shù)：

這是獲得FDA批準(zhǔn)的首款NASH療法，標(biāo)志著該領(lǐng)域的一項(xiàng)重要里程碑。

據(jù)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）官網(wǎng)披露，3月14日該局批準(zhǔn)了馬德里加爾制藥公司（Madrigal）的瑞美替羅（Rezdiffra，活性成分為resmetirom）聯(lián)合飲食和運(yùn)動(dòng)，用于治療患有中重度肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）成人患者。這是獲得FDA批準(zhǔn)的首款NASH療法，是該領(lǐng)域一項(xiàng)重要里程碑。



“瑞美替羅獲批應(yīng)用后，在全球產(chǎn)生的價(jià)值將超300億美元。若在國(guó)內(nèi)上市，相關(guān)的產(chǎn)值也將達(dá)300億元人民幣�！鄙虾ａt(yī)學(xué)會(huì)肝病分會(huì)候任主委、同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院二級(jí)教授、消化內(nèi)科主任楊長(zhǎng)青表示，F(xiàn)DA的臨床試驗(yàn)要求嚴(yán)格，二期三期納入的樣本量很大。因此一旦在FDA獲批，對(duì)全球藥物市場(chǎng)都能起到指向性作用。

瑞美替羅是一款口服的（每日1次）甲狀腺激素受體（THR）-β選擇性激動(dòng)劑，激活該受體可減少肝臟脂肪積累。據(jù)FDA估計(jì)，美國(guó)約有600萬(wàn)至800萬(wàn)人患有中重度肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH），預(yù)計(jì)這一人群數(shù)量還會(huì)繼續(xù)增加。該藥物最常見(jiàn)的副作用包括腹瀉和惡心。

據(jù)悉，NASH藥物的臨床需求較大。非酒精性脂肪性肝炎（NASH）又稱代謝性脂肪性肝炎，是病理變化與酒精性肝炎相似但無(wú)過(guò)量飲酒史的臨床綜合征，好發(fā)于中年特別是超重肥胖個(gè)體。非酒精性脂肪性肝炎與肥胖、胰島素抵抗、2型糖尿病、高脂血癥等代謝紊亂關(guān)系密切，其主要特征為肝細(xì)胞大泡性脂肪變伴肝細(xì)胞損傷和炎癥，嚴(yán)重者可發(fā)展為肝硬化，尚無(wú)特殊治療措施。

值得一提的是，非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪肝的第二個(gè)階段，是脂肪性肝炎中的“主力軍”。無(wú)論是在國(guó)際還是國(guó)內(nèi)，脂肪肝都是第一大肝臟疾病。

隨著人們生活水平的提高，脂肪肝的發(fā)病率確實(shí)升高了。與此同時(shí)，人們體檢意識(shí)的增強(qiáng)和檢查手段的普及，被發(fā)現(xiàn)的脂肪肝病人也在增多。而在患有脂肪肝的人群中，有10%至20%的患者會(huì)進(jìn)展為脂肪性肝炎。脂肪性肝炎是脂肪肝的第二個(gè)階段，更為嚴(yán)重。5至10年內(nèi)，有一部分人會(huì)進(jìn)展為肝纖維化、肝硬化甚至肝癌。所以脂肪性肝炎的關(guān)注度一直很高。

據(jù)楊長(zhǎng)青教授介紹，目前全球大概有將近700種NASH藥物處于臨床前的研究階段，但真正取得突破性進(jìn)展的不多。此前曾有一款藥物在印度獲批上市，但在國(guó)際上反響較小。并且，國(guó)內(nèi)一些保肝藥物能夠治療肝臟的炎癥，包括非酒精性脂肪性肝炎的炎癥，但并不能改善肝組織中脂肪的沉積和肝纖維化。像瑞美替羅這樣既能減少肝組織中脂肪的沉積，又能改善肝纖維化的藥物很少。

他介紹，瑞美替羅的批準(zhǔn)上市是非酒精性脂肪性肝炎的一個(gè)重要突破，它對(duì)家族性高膽固醇血癥也有療效。前期美國(guó)已進(jìn)行過(guò)針對(duì)1000多名肝活檢病人的臨床試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)這種藥物能降低病人的膽固醇、甘油三酯水平，對(duì)糖尿病患者也有一定的積極作用，還對(duì)脂肪肝導(dǎo)致的心血管風(fēng)險(xiǎn)有較好的管控功能。

楊長(zhǎng)青表示，該藥物獲批后四期臨床試驗(yàn)即將開(kāi)展，這種新藥的臨床獲益和潛在風(fēng)險(xiǎn)還需更多積累和探索。




編輯：Rae