一藥企2款創(chuàng)新藥獲“FDA孤兒藥”認定！
2023/12/29   來源：企業(yè)公告、蒲公英Ouryao  閱讀數(shù)：

2023年12月28日，博安生物發(fā)布公告稱，公司自主研發(fā)的兩款研創(chuàng)新藥物BA1105和BA1301均獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局授予的治療胰腺癌適應癥的孤兒藥資格認定。

通知原文



Claudin 18.2蛋白是一種參與調控細胞間緊密連接的跨膜蛋白，能持續(xù)、穩(wěn)定地在消化道腫瘤中高表達。

研究發(fā)現(xiàn)：Claudin 18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者 和30%食管癌患者上表達，這使其成為具有較大潛力的抗腫瘤藥物分子靶點。

01 創(chuàng)新藥BA1105

BA1105是重組抗Claudin 18.2全人源IgG1型單克隆抗體，用于治療Claudin 18.2陽性表達的晚期實體瘤，採用ADCC（抗體依賴的細胞介導的細胞毒性作用）增強技術具有更強藥效潛力，目前在中國處于I期臨床階段。

已完成的非臨床研究結果顯示：在Claudin 18.2陽性表達的人胰腺癌和胃癌小鼠移 植瘤模型中，BA1105單用或聯(lián)合化療藥物均顯示了較強的抗腫瘤活性；

BA1105對Claudin 18.2不同表達水平的腫瘤細胞相比對照抗體均具有10倍以上更強 的腫瘤殺傷活性，并對低表達腫瘤有效。

02 創(chuàng)新藥BA130

BA130是本公司首個進入臨床階段的抗體偶聯(lián)藥物，目前在中國處于I期臨床階段。

BA1301採用定點偶聯(lián)技術，將小分子細胞毒素與靶向Claudin 18.2的單抗偶聯(lián)，通 過抗體的靶向性引導小分子毒素到達腫瘤部位，發(fā)揮殺傷腫瘤效果的同時，降低小 分子毒素的毒副作用，提高治療窗口。

已完成的非臨床研究結果顯示：BA1301具有優(yōu)異的內化活性和旁殺效果；在Claudin 18.2表達的腫瘤細胞模型上展示了優(yōu)異的抗腫瘤活性。它能顯著抑制Claudin 18.2陽性表達人胰腺癌小鼠移植瘤的生長，中高劑量下可見小鼠腫瘤全部清除；BA1301的小分子毒素連接穩(wěn)定，在人和食蟹猴血漿中小分子的脫落率≤0.05%，基本未見脫落，在動物體內具有良好的安全性和耐受性。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

目前我國對于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

胰腺癌被視為最致命的癌癥之一，是臨床診治的一大難題。世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(IARC)數(shù)據(jù)顯示：2020年全球胰腺癌的新發(fā)病例49.6萬、死亡病例46.6萬，其中美國新發(fā)病例5.7萬例、死亡病例4.8萬例。

由于該疾病早期癥狀隱匿，大部分患者一經(jīng)發(fā)現(xiàn)已處于中晚期。晚期胰腺癌預后極差，治療以姑息化療為主，總體療效和預后極不理想；因此，臨床亟需新的靶點治療藥物，以提升治療效果。

編輯：Rae