首款國(guó)產(chǎn)戈謝病藥物進(jìn)醫(yī)保啦，381元/粒！
2023/12/21   來(lái)源：人民日?qǐng)?bào)健康客戶端、藥春秋  閱讀數(shù)：

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄。”

近年來(lái)，我國(guó)政府和社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度和支持力度不斷增加。罕見(jiàn)病用藥一直牽動(dòng)著各方的神經(jīng)，根據(jù)人民日?qǐng)?bào)健康客戶端，在今年的新增國(guó)家醫(yī)保藥品目錄中，用于治療戈謝病的酒石酸艾格司他膠囊等罕見(jiàn)病藥物成功納入醫(yī)保。今年新增罕見(jiàn)病藥品目錄中，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白，戈謝病等多年未得到解決的治療用藥被納入目錄。

戈謝病是一種罕見(jiàn)的遺傳代謝疾病，常表現(xiàn)為肝脾腫大、生長(zhǎng)發(fā)育遲緩、骨骼畸形、貧血、血小板減少、甚至出現(xiàn)危及生命的出血現(xiàn)象。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)表明，全球平均每10萬(wàn)人中戈謝病患病人數(shù)為0.7~1.75。

填補(bǔ)戈謝病治療空白的酒石酸艾格司他膠囊是我國(guó)戈謝病治療藥物中唯一的國(guó)產(chǎn)口服藥，曾獲得十三五重大新藥創(chuàng)制和北京市科技扶持。

艾格司他是一種強(qiáng)效、高度特異性的神經(jīng)酰胺類(lèi)似物抑制劑，通過(guò)靶向葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶降低葡萄糖神經(jīng)酰胺的產(chǎn)生，是罕見(jiàn)病戈謝病的一線口服藥物。該產(chǎn)品于2014年獲得FDA批準(zhǔn)上市，為全球首個(gè)口服戈謝病藥物，2021年全球銷(xiāo)售額達(dá)2.54億歐元。

2019年4月，該藥向國(guó)家藥監(jiān)局提交上市申請(qǐng)，2022年11月1日獲批上市。在此之前，僅有賽諾菲的思而贊與武田制藥的維葡瑞兩款戈謝病進(jìn)口藥物進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，而作為一種罕見(jiàn)病，戈謝病涉及的進(jìn)口高值孤兒藥費(fèi)用年均超過(guò)百萬(wàn)元，目前這兩款進(jìn)口藥物也尚未被納入國(guó)家醫(yī)保。

據(jù)了解，酒石酸艾格司他膠囊進(jìn)入醫(yī)保后，藥物價(jià)格為381元/粒(84mg/粒)，按醫(yī)保乙類(lèi)報(bào)銷(xiāo)后，患者自費(fèi)被壓到了幾萬(wàn)元水平，價(jià)格僅約為國(guó)外同通用名產(chǎn)品的十分之一。

據(jù)國(guó)家醫(yī)保局消息，近些年，國(guó)家醫(yī)保談判針對(duì)罕見(jiàn)病患者“有藥買(mǎi)不起”的痛點(diǎn)，出臺(tái)了一系列政策，在準(zhǔn)入條件上連續(xù)三年取消罕見(jiàn)病用藥的獲批年限限制，在評(píng)審、測(cè)算等環(huán)節(jié)，明確予以傾斜，支持符合條件的罕見(jiàn)病用藥優(yōu)先納入醫(yī)保。

國(guó)產(chǎn)自主創(chuàng)新是惠及我國(guó)罕見(jiàn)病患者一條可期待的道路，目前艾格司他正在全球做兒童適應(yīng)癥的探索，希望未來(lái)它能夠惠及兒童。




編輯：Rae