又一國產(chǎn)新藥獲“FDA孤兒藥”認定！
2023/11/13   來源：蒲公英Ouryao  閱讀數(shù)：

2023年11月09日宜明昂科發(fā)布公告稱，公司自主原發(fā)的創(chuàng)新藥物注射用IMM01，被美國食品藥物管理局(FDA)授予聯(lián)合阿扎胞苷治療慢性粒單核細胞白血病(CMML)的孤兒藥資格認定。

通知原文



一、藥物基本情況

注射用IMM01項目是基于宜明昂科“mAb-Trap”技術(shù)平臺研發(fā)的、 具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新一代免疫檢查點抑制劑，針對免疫調(diào)節(jié)靶點CD47，通過激活巨噬細胞對腫瘤細胞的吞噬作用，并將吞噬處理的腫 瘤抗原遞呈給 細胞，從而發(fā)揮強大的腫瘤免疫治療效應(yīng)。

IMM01與其它同一靶點藥物的最大差異化就是完全避免了與紅細胞的結(jié)合，不會引起嚴重貧血事件。同時由于糖基化修飾，大大降低了藥物的免疫原性，改善了藥物的PK，顯著提高了藥物的生物利用度。

I 期臨床試驗結(jié)果初步證實了IMM01的安全性及有效性。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

目前我國對于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

二、 藥物相關(guān)的信息

該款產(chǎn)品是中國首個進入臨床階段的SIRPα-Fc融合蛋白。具有免疫球蛋白G1 (IgG1) Fc的IMM01能夠通過雙重作用機制充分激活巨噬細胞—同時通過干擾CD47/SIRPα相互作用阻斷“別吃我”信號，并通過激活巨噬細胞的Fc-gamma(Fcγ)受體傳遞“吃我”信號。

此外，IMM01的CD47結(jié)合結(jié)構(gòu)域經(jīng)過特別改造能夠使避免與人體紅細胞(RBC)結(jié)合。憑借差異化的分子設(shè)計，IMM01表現(xiàn)出良好的安全性并證實其激活巨噬細胞的能力。

本集團擁有IMM01的全球自主知識產(chǎn)權(quán)及商業(yè)化權(quán)利，目前已分別在中國、日本和美國獲批發(fā)明專利。

本公司已于2022年6月在中國啟動II期試驗，評估主要用于一線治療高危(HR)骨髓增生異常綜合癥(MDS)、不適當急性髓系白血病(AML)及CMML的IMM01與阿扎胞苷聯(lián)合療法，迄今為止這種聯(lián)合療法的療效及安全性均令人鼓舞。




編輯：Rae