禮來阿爾茨海默病重磅新藥國內(nèi)申報(bào)上市
2023/11/1   來源：藥春秋  閱讀數(shù)：

10月31日，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示，禮來阿爾茨海默病新藥Donanemab注射液的上市申請(qǐng)已獲受理。今年1月，Donanemab注射液被CDE納入突破性療法，擬定適應(yīng)癥為用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病，包括阿爾茨海默病所致的輕度認(rèn)知障礙以及輕度阿爾茨海默病。








Donanemab是一款與β淀粉樣蛋白亞型N3pG結(jié)合的單克隆抗體。它能夠與阿爾茨海默病患者大腦中沉積中的β淀粉樣蛋白結(jié)合，從而促進(jìn)患者大腦中淀粉樣蛋白斑塊的清除。

今年5月，禮來制藥宣布名為TRAILBLAZER-ALZ 2的 3 期臨床研究獲得了積極結(jié)果，并于7月公布了臨床研究的完整結(jié)果。Donanemab達(dá)到主要終點(diǎn)和所有認(rèn)知/功能相關(guān)次要終點(diǎn)，顯著減緩了淀粉樣蛋白陽性的早期癥狀性阿爾茨海默病患者的認(rèn)知和功能下降，降低了疾病進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)；近半數(shù)處于疾病早期階段、接受donanemab治療的受試者在用藥1年后沒有出現(xiàn)臨床進(jìn)展。

TRAILBLAZER-ALZ 2是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期臨床研究，旨在評(píng)估Donanemab的安全性和有效性。

TRAILBLAZER-ALZ 2研究的受試者根據(jù)腦tau蛋白沉積水平（tau蛋白是一種可預(yù)測(cè)阿爾茨海默病疾病進(jìn)展的生物標(biāo)志物）分為tau蛋白中低水平組（有時(shí)稱為tau蛋白沉積中段亞群）或tau蛋白高水平組（代表疾病的后期病理階段）。然后使用測(cè)量認(rèn)知和功能的量表對(duì)所有受試者進(jìn)行為期 18 個(gè)月的評(píng)估，包括阿爾茨海默病綜合評(píng)分量表 (iADRS) 和臨床癡呆評(píng)定量表 (CDR-SB)。

在tau蛋白中低水平的受試者 (n=1182) 中，使用Donanemab治療顯著減緩35%的iADRS下降和36%的CDR-SB 下降。在所有淀粉樣蛋白陽性的早期癥狀性阿爾茨海默病的受試者 (n=1736) 中，donanemab顯著減緩22%的iADRS下降和29%的 CDR-SB下降 。

另外，無論受試者疾病的基線臨床或病理階段如何，與安慰劑相比，使用donanemab治療都能帶來認(rèn)知和功能獲益。其中，donanemab對(duì)處于疾病早期階段的患者和75歲以下的患者具有更大的獲益。

禮來已經(jīng)在第2季度向FDA遞交Donanemab的上市申請(qǐng)。禮來表示，該藥物有望在2024年上半年獲批上市。另外，禮來也計(jì)劃在全球其他市場陸續(xù)遞交該藥上市申請(qǐng)，大部分也將在年底前完成。

AD是一種病情進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)退行性疾病，臨床主要變現(xiàn)為認(rèn)知障礙、精神行為異常、社會(huì)生活功能減退。據(jù)悉，目前全球有約5500萬阿爾茲海默病患者，而中國AD患者人數(shù)已超1300萬，發(fā)病率預(yù)計(jì)還將隨著老齡化趨勢(shì)加劇而不斷增加。數(shù)據(jù)顯示，AD市場預(yù)計(jì)從2020年的22億美元增長到2030年的137億美元，復(fù)合年增長率為20%。Donanemab上市后，將為廣大患者帶來全新的治療選擇。




編輯：Rae