又一款重磅兒童罕見病藥首仿獲批
2023/9/15   來源：藥春秋  閱讀數(shù)：

9月12日，遠(yuǎn)大醫(yī)藥發(fā)布公告，其以仿制3類報產(chǎn)的卡谷氨酸分散片獲批上市，用于治療成人或兒童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥、異戊酸血癥(IVA)、甲基丙二酸血癥(MMA)或丙酸血癥(PA)所引起的高氨血癥。遠(yuǎn)大醫(yī)藥的卡谷氨酸分散片為國內(nèi)首仿、首家過評，原研此前6月份才在國內(nèi)上市。



卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)結(jié)構(gòu)類似物，是氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的變構(gòu)激活劑，可以與未合成的碳酸氫銨結(jié)合，生成NAG，從而刺激尿素循環(huán)，幫助氨轉(zhuǎn)化為尿素，降低血氨濃度，改善或防止由于高氨血癥引發(fā)的腦損傷。

臨床試驗表明，卡谷氨酸分散片對NAGS缺乏癥高氨血癥患者具有顯著的療效和良好的安全性，能夠快速降低血氨水平，在24小時內(nèi)使血氨水平降至正常范圍，并能夠長期維持血氨水平的穩(wěn)定。

目前，卡谷氨酸分散片已經(jīng)在歐美等多個國家和地區(qū)上市，并被納入FDA的孤兒藥品目錄，是FDA批準(zhǔn)的第一種也是唯一一種用于治療由MMA和PA引發(fā)的高氨血癥的藥物，可有效幫助兒童或成人患者降低血氨水平，改善或預(yù)防神經(jīng)系統(tǒng)損傷。

在2018年5月發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中，包含了N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥（NAGSD）、丙酸血癥（PA）、甲基丙二酸血癥（MMA）和異戊酸血癥（IVA）。

目前臨床上主要采用藥物降低血氨濃度來緩解高氨血病情，大多數(shù)患者需要長期用藥。由于此類疾病屬于罕見病，針對性的治療藥物較少，日均治療費用上千元人民幣，患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)較重。仿制藥的上市將給更多患者帶來希望并減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

卡谷氨酸分散片原研廠家為Recordati，2003年1月24日獲歐洲EMA批準(zhǔn)上市，2010年3月18日獲美國FDA批準(zhǔn)上市�？ü劝彼嶙畛醣籉DA批準(zhǔn)作為標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法的輔助療法，治療NAGS缺乏癥引起的急性高氨血癥，以及用于NAGS缺乏癥引起的慢性高氨血癥的維持治療。2021年1月，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了卡谷氨酸分散片的新適應(yīng)癥，輔助標(biāo)準(zhǔn)治療方案，用于兒童和成人患者丙酸血癥(PA)或甲基丙二酸血癥(MMA)所致急性高氨血癥的治療。

2022年3月，Recordati中國全資子公司銳康迪提交了卡谷氨酸分散片的5.1類新藥上市申請并獲得CDE受理。隨后CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”的理由將其納入優(yōu)先審評，最終于2023年6月27日在國內(nèi)獲批上市，填補(bǔ)了患者無藥可用的空缺。目前卡谷氨酸分散片已通過2023國談藥品初審，有望進(jìn)入下一版醫(yī)保。

此外，杰諦醫(yī)藥于2023年6月也提交了卡谷氨酸分散片的上市申請（進(jìn)口5.2類）。

近年來，為了提高罕見病患者的生存質(zhì)量，我國在罕見病政策方面不斷加強(qiáng)，包括出臺了《罕見病診療指南(2019年版)》、《關(guān)于加強(qiáng)罕見病管理保障罕見病患者用藥需求的通知》、《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》等政策，進(jìn)一步激勵藥企加大罕見病藥物研發(fā)，同時加快罕見病獲批上市速度，滿足罕見病患者的治療需求。

新華社表示，通過醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判，已累計將26種罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品準(zhǔn)入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫(yī)保藥品目錄。




編輯：Rae