在美上市超50年的「米托坦片」，國(guó)內(nèi)正式獲批
2023/9/12   來源：藥春秋  閱讀數(shù)：

9月8日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）在國(guó)內(nèi)獲批上市。根據(jù)優(yōu)先審評(píng)公示信息，該藥本次獲批的適應(yīng)癥為腎上腺皮質(zhì)癌（ACC）。

腎上腺位于腎臟上方，可產(chǎn)生激素，包括皮質(zhì)醇、醛固酮和男性性激素。這些腺體中的腫瘤很常見，腎上腺皮質(zhì)癌（adrenocortical carcinoma，ACC）是一種預(yù)后差的罕見惡性腫瘤，生長(zhǎng)在腺體外部。其年發(fā)病率約為1-2/100萬，約占所有惡性腫瘤的0.12%。在年齡分布上腎上腺皮質(zhì)癌有兩個(gè)高發(fā)年齡段：一是小于5歲的幼兒，二是40-69歲年齡段的成年人。

目前，米托坦是唯一獲得批準(zhǔn)用于治療腎上腺皮質(zhì)癌的藥物。米托坦是一款類固醇激素受體拮抗劑，對(duì)腎上腺皮質(zhì)具有直接和選擇性的細(xì)胞毒性作用，能對(duì)腎上腺皮質(zhì)癌細(xì)胞產(chǎn)生溶解，從而導(dǎo)致永久性腎上腺萎縮，達(dá)到治療目的。米托坦片作為治療該疾病最有效的藥物，能有效控制病情進(jìn)展，具有明顯臨床獲益。臨床研究表明，米托坦輔助治療可將患者死亡率從55%降低到25%，生存期從52個(gè)月延長(zhǎng)至110個(gè)月，相當(dāng)于延長(zhǎng)了一倍。

米托坦片于1964年上市，美國(guó)FDA于1970年批準(zhǔn)用于治療腎上腺皮質(zhì)癌，并于2004年被歐洲藥品管理局（EMA）列為罕見病藥物。米托坦原研是百時(shí)美施貴寶，后轉(zhuǎn)讓至法國(guó)HRA公司生產(chǎn)，目前法國(guó)HRA公司是米托坦片的全球唯一生產(chǎn)持證商。根據(jù)HRA公司官網(wǎng)，米托坦作為罕見病--腎上腺皮質(zhì)細(xì)胞癌（ACC）的一線用藥先后在美國(guó)、歐盟等8個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批上市。

2018年、2019年中國(guó)曾通過臨時(shí)進(jìn)口途徑（不用臨床試驗(yàn)）進(jìn)口了部分藥品，但并未能解決國(guó)內(nèi)腎上腺皮質(zhì)癌病人的用藥難問題。

公開資料顯示，HRA Pharma Rare Diseases藥廠委托吉帝（杰諦醫(yī)藥母公司）作為大中華地區(qū)唯一指定的米托坦獨(dú)家授權(quán)代理商負(fù)責(zé)米托坦在中國(guó)大陸地區(qū)及臺(tái)港澳等地的藥品注冊(cè)、醫(yī)保申請(qǐng)、推廣服務(wù)和患者支持工作。



2022年11月，杰諦醫(yī)藥向CDE提交米托坦片上市申請(qǐng)，針對(duì)的適應(yīng)癥為：晚期（不可切除、轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性）腎上腺皮質(zhì)癌（ACC）的對(duì)癥治療，被CDE納入“擬優(yōu)先審評(píng)品種”公示，歷時(shí)約10個(gè)月獲批。

根據(jù)鳳凰網(wǎng)CC情報(bào)局，米托坦片在內(nèi)地上市并購(gòu)買到最快需要3-4個(gè)月的時(shí)間。在美國(guó)，500毫克米托坦價(jià)格為1359美元（約人民幣9980元），香港藥房?jī)r(jià)格超過9000港元（約人民幣8430元）。目前售藥公司尚未敲定價(jià)格，但爭(zhēng)取在明年進(jìn)入醫(yī)保。




編輯：Rae