兒童難治性癲癇用藥「司替戊醇干混懸劑」，石四藥拿下首仿！
2023/7/28   來源：藥春秋  閱讀數(shù)：

7月27日，石四藥集團發(fā)布公告，其研發(fā)的司替戊醇干混懸劑(500mg及250mg)正式獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，視同通過一致性評價，是國內首仿。司替戊醇干混懸劑適應癥為與氯巴占/丙戊酸鈉聯(lián)合使用，治療氯巴占和丙戊酸無法有效控制嬰兒期嚴重肌陣攣性癲癇綜合征（SMEI，又稱Dravet綜合征）患者全身僵直性癲癇的發(fā)作。  



司替戊醇是一款新型抗癲癇藥物，可通過調節(jié)γ-氨基丁酸（GABA）受體抑制神經(jīng)傳遞作用和增強苯二氮卓類藥物作用。  

司替戊醇原研企業(yè)是是法國Biocodex，有膠囊和干混懸劑兩種劑型。司替戊醇因其可用于嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI），最早于2001年被歐盟認定為"孤兒藥"。  

2007年，司替戊醇正式在歐盟獲批上市（商品名：Diacomit），可與氯巴占和丙戊酸鹽聯(lián)合使用，用于嬰兒期嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI，Dravet綜合征）的難治性全身性強直性陣攣性癲癇發(fā)作的輔助治療；隨后于2012年在日本和加拿大獲得批準。  

2018年，司替戊醇在美國獲批，與氯巴占聯(lián)合治療2歲及以上Dravet綜合征相關癲癇發(fā)作患者。2022年9月，F(xiàn)DA批準司替戊醇擴大適應癥，用于治療6個月及以上、體重15磅或以上且正在服用氯巴占的Dravet綜合征相關癲癇發(fā)作。另外，司替戊醇原研產品未進入國內市場。  

2022年4月，石家莊四藥提交了司替戊醇干混懸劑的上市申請并獲CDE受理。2022年5月，CDE以司替戊醇干混懸劑“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格"為由將其納入了優(yōu)先審評品種名單。  

2023年7月27日，石家莊四藥的司替戊醇干混懸劑獲批上市，成為國內首仿。  

Dravet綜合征（DS）總體發(fā)病率約為1/20000-40000，可導致嚴重的癲癇性腦病。具有發(fā)病年齡早、發(fā)作形式復雜、發(fā)作頻率高、智能損害嚴重、藥物治療有效率低、預后差、死亡率高等特點，也是頑固性癲癇的代表。2018年5月，國家五部委聯(lián)合發(fā)布Dravet綜合征列入國家第一批罕見病目錄第105號。  

2022年發(fā)布的DS診斷和治療國際共識中，將丙戊酸作為一線藥物，司替戊醇、芬氟拉明和氯巴占作為二線治療，將藥用級大麻二酚、托吡酯作為可選擇的治療。司替戊醇也被稱作是Dravet綜合征的最后一道防線。  

去年，宜昌人福藥業(yè)的氯巴占首仿上市，打開了國內罕見難治性癲癇（lgs綜合癥）”一藥難求“的局面。此次司替戊醇的上市，不僅讓癲癇患兒有了更多的選擇，同時也意味著國內抗癲癇領域迎來新進展。近年來，國內的罕見病藥物研發(fā)加速，不斷完成國產化。  

另外，繼拉考沙胺片上市后，司替戊醇干混懸劑是石家莊四藥拿下的第2個治療癲癇疾病的藥物。由于目前沒有其他企業(yè)布局司替戊醇，預計將獨占國內市場很長一段時間。




編輯：Rae