FDA批準(zhǔn)首款DMD基因治療上市，定價(jià)320萬(wàn)美元
2023/6/23   來(lái)源：蒲公英Ouryao  閱讀數(shù)：

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其與羅氏聯(lián)合開(kāi)發(fā)的基因療法Elevidys獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，成為首個(gè)用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）4-5歲患者的一次性基因療法。Elevidys定價(jià)為320萬(wàn)美元。

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)其與羅氏（Roche）聯(lián)合開(kāi)發(fā)的基因療法ELEVIDYS上市，這是一種基于腺相關(guān)病毒的基因療法，用于治療4至5歲杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(duchenne muscular dystrophy, DMD)兒童患者。這是目前首款及唯一一款DMD基因療法。

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 (duchenne muscular dystrophy, DMD) 是一種X連鎖隱性遺傳的肌肉變性疾病，活產(chǎn)男嬰發(fā)病率為1/3500，女性多為致病基因攜帶者，發(fā)病者罕見(jiàn)，且癥狀較輕。

在男患中癥狀較重，DMD發(fā)病年齡偏小,起病隱蔽，病程長(zhǎng)，2-5歲患者全身骨骼肌進(jìn)行性無(wú)力、萎縮和小腿腓腸肌假性肥大，走路呈現(xiàn)鴨步態(tài)、易摔跤、上下樓梯難，10歲左右因肌無(wú)力癥狀漸進(jìn)性發(fā)展而不能行走，20歲左右會(huì)患心力衰竭或墜積性肺炎等消耗性疾病｡目前該病發(fā)病機(jī)制尚未闡明且暫無(wú)有效治療方法｡

Elevidys是一種重組基因療法，旨在將一種能導(dǎo)致產(chǎn)生Elevidys微肌萎縮蛋白的基因?qū)�入體內(nèi)，這是一種被縮短的蛋白（與正常肌肉細(xì)胞中的427 kDa肌萎縮蛋白相比，Elevidys微肌萎縮蛋白只有138 kDa），其中包含了正常肌肉細(xì)胞中存在的肌萎縮蛋白的選定結(jié)構(gòu)域。

據(jù)悉，Elevidys的定價(jià)為320萬(wàn)美元（史上第二貴基因治療產(chǎn)品），患者只需要注射一次，以單次靜脈注射的形式給藥.

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局認(rèn)為，根據(jù)所遞交的數(shù)據(jù)，Elevidys微抗肌萎縮蛋白的表達(dá)（替代終點(diǎn)）的增加，可合理地用以預(yù)測(cè)4-5歲DMD患者的臨床獲益。這些患者體內(nèi)沒(méi)有顯著抗AAVrh74載體的抗體滴度或帶有其他禁忌癥。




編輯：Rae