又一國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥獲“FDA孤兒藥”認(rèn)定！
2023/4/3   來(lái)源：蒲公英Ouryao  閱讀數(shù)：

2023年3月29日，上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布公告稱，其自主研發(fā)的創(chuàng)新藥SPH4336用于脂肪肉瘤適應(yīng)癥獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局孤兒藥資格認(rèn)定。

通知原文



一、藥物基本情況

名稱：SPH4336

適應(yīng)癥：脂肪肉瘤

申請(qǐng)編號(hào)：DRU-2022-9305

申請(qǐng)人：上海醫(yī)藥生物治療（美國(guó)）有限公司

審批結(jié)論：根據(jù)美國(guó)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第526條,授予公司 SPH4336用于治療脂肪肉瘤的孤兒藥資格。

“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)藥，用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

目前我國(guó)對(duì)于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見(jiàn)病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，結(jié)果造成很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。

二、 藥物相關(guān)的信息

SPH4336 是一種新型高選擇性口服抑制劑，具有廣譜的抗腫瘤作用，目前該 項(xiàng)目正在中國(guó)開(kāi)展針對(duì)晚期實(shí)體瘤的I期臨床試驗(yàn)（詳見(jiàn)公司公告臨 2020-034號(hào)），正在美國(guó)開(kāi)展針對(duì)局部晚期或轉(zhuǎn)移性脂肪肉瘤的II期臨床試驗(yàn)（詳見(jiàn)公司公告臨 2021-097號(hào)）。

該項(xiàng)目由上海醫(yī)藥自主研發(fā)，公司擁有完全知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

截至本公告日，該項(xiàng)目在全球已累計(jì)投入研發(fā)費(fèi)用約人民幣12,589萬(wàn)元。

截至本公告日，沒(méi)有同靶點(diǎn)的產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)上市以治療脂肪肉瘤。

數(shù)據(jù)顯示，2020 年與該項(xiàng)目同靶點(diǎn)的藥品全球銷售總額為69.92億美元。




編輯：Rae