藥企不愿涉足！兒童腫瘤藥研發(fā)困局待解
2022/11/15   來源：第一財經(jīng)（作者：林志吟）  閱讀數(shù)：

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心對外發(fā)布了關(guān)于《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》的征求意見稿（下稱《征求意見稿》），旨在對兒童抗腫瘤新藥的臨床研發(fā)提供思路和技術(shù)建議。

兒童腫瘤臨床用藥難題

據(jù)了解，今年9月23日，首個針對我國兒童和青少年癌癥發(fā)病率和衛(wèi)生服務(wù)可及性的現(xiàn)狀研究在《柳葉刀》（The Lancet）期刊發(fā)表。結(jié)果顯示，2018~2020年，我國共有約12.11萬名兒童和青少年被診斷為癌癥患兒。在兒童中，將近60%的患者是實體腫瘤患者，這顛覆了傳統(tǒng)認(rèn)知，此前很多業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為白血病新發(fā)患者占兒童腫瘤的50%甚至更高比例。

雖然兒童實體腫瘤患者多，但可以選擇治療的藥物卻極其有限。在我國，與成人抗腫瘤藥物的研發(fā)熱度相比，兒童腫瘤藥的研發(fā)明顯不足，兒童腫瘤治療領(lǐng)域存在更為迫切的臨床需求。

據(jù)第一財經(jīng)報道，在治療兒童實體腫瘤中，臨床上使用最多的，還是化療藥，雖然對兒童患者的有效率明顯高于成人患者，但也面臨劑量使用的難題。此外，治療費(fèi)用太高，也限制了藥物的普及。比如2021年8月，百濟(jì)神州從國外引進(jìn)的新藥達(dá)妥昔單抗β。

達(dá)妥昔單抗β是用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，這是國內(nèi)首款獲批治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的新型靶向免疫藥物。另外，達(dá)妥昔單抗β也是藥企專為兒童具體的腫瘤開發(fā)的為數(shù)不多的藥物，但這款藥物，價格非常昂貴，整個療程下來，花費(fèi)要達(dá)到120萬元到150萬元之間，目前有資格使用的兒童患者并不多。

藥企為何不愿涉足兒童腫瘤藥？

據(jù)第一財經(jīng)報道，大部分藥企在腫瘤藥物開發(fā)上，一般是先開發(fā)成人的適應(yīng)證，之后才會考慮開發(fā)兒童方面的適應(yīng)證。但是，由于受制于多種因素，比如兒童腫瘤發(fā)病率遠(yuǎn)低于成人，所有兒童腫瘤加在一起，發(fā)病率在萬分之一左右，也就是說，一萬個人里面，可能也只有一個患者，再到細(xì)分的腫瘤的話，患者人數(shù)就更少了，這樣一來，臨床試驗受試者少的話，藥企就很難開展臨床試驗，同時藥物上市后的回報充滿很大的不確定性。

而國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心在發(fā)布的《征求意見稿》中也提及，兒童腫瘤藥物研發(fā)需要兼顧患兒的身心健康以及未來生長發(fā)育的考慮。在兒童抗腫瘤藥物研發(fā)的實際工作中，存在臨床研究難度大、研發(fā)周期長等問題；相較于成人，兒童臨床試驗挑戰(zhàn)也更多：受試者招募入組困難；目標(biāo)適應(yīng)證人群基數(shù)小；受試者依從性差；臨床方案設(shè)計難度更大；兒童認(rèn)知能力受到年齡限制，臨床試驗知情同意過程困難；這些研發(fā)中的難點(diǎn)加劇了兒童腫瘤藥物的嚴(yán)重匱乏。

近年來，國家層面也在試圖解決兒童用藥難的問題。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心也在著力改善兒科臨床中普遍存在的超說明書使用現(xiàn)狀，破解“兒童吃藥靠掰、用藥靠猜”的困局。

但有業(yè)內(nèi)人士表示，一般醫(yī)藥企業(yè)出于利潤角度，如果沒有實質(zhì)性的鼓勵措施或資金支持，不能提升臨床研究效率、降低成本、降低虧損風(fēng)險，就很難有動力去研發(fā)兒童腫瘤藥物。




編輯：Rae