根據(jù)世界衛(wèi)生組織(who)的定義,罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰至1‰的疾病。目前全球已知的罕見病有7000多種,并且以每年250種至280種的速度遞增。歐美的研究數(shù)據(jù)顯示,目前全球約有2.7億罕見病患者,這些患者仍存在巨大的未滿足的臨床需求,為了挑戰(zhàn)這一疾病領(lǐng)域,海內(nèi)外藥企都在持續(xù)發(fā)力。
今年10月以來,多家跨國藥企發(fā)起大手筆收購,加碼布局罕見病領(lǐng)域。
例如,美東時(shí)間10月3日,阿斯利康旗下罕見病業(yè)務(wù)子公司Alexion Pharmaceuticals宣布以6800萬美元的價(jià)格收購臨床階段基因公司 LogicBio Therapeutics。
資料顯示,LogicBio成立于2014年,是從斯坦福大學(xué)遺傳學(xué)教授、AAV載體專家Mark Kay博士Mark Kay實(shí)驗(yàn)室拆分出來的一家基因療法開發(fā)公司,治療包括罕見病在內(nèi)的各種遺傳疾病,現(xiàn)階段主要專注于為患有罕見病的兒童患者開發(fā)新型基因療法。
據(jù)悉,LogicBio有兩個(gè)技術(shù)平臺(tái):基因編輯平臺(tái)GeneRide和基因傳遞衣殼平臺(tái)sAAVy。圍繞這兩大技術(shù)平臺(tái),LogicBio目前已經(jīng)布局了10條產(chǎn)品管線,也顯示出公司在開發(fā)基因組藥物方面具有強(qiáng)大的潛力。
通過此次收購,阿斯利康將通過LogicBio開發(fā)的基因組學(xué)技術(shù)平臺(tái)、罕見病研發(fā)團(tuán)隊(duì)以及臨床前開發(fā)等方面的技術(shù)積累,進(jìn)一步加速Alexion在基因組藥物領(lǐng)域的快速發(fā)展。
值得一提的是,針對(duì)罕見病業(yè)務(wù),阿斯利康收購不斷,此前2020年12月,阿斯利康以390億美元收購了罕見病療法開發(fā)頭部公司Alexion,使其為阿斯利康旗下一家專注于罕見病業(yè)務(wù)的子公司;2021年9月,阿斯利康又以5億美元收購了罕見病公司Caelum BioSciences并獲得了該公司的全部控股權(quán)。如今阿斯利康又收購LogicBio,或?qū)⒅驹诤币姴I(yè)務(wù)方面更下一城。
10月份,輝瑞在罕見病領(lǐng)域的收購動(dòng)作也不斷,先后于當(dāng)?shù)貢r(shí)間10月3日和5日發(fā)起兩起收購,包括:旗下罕見病業(yè)務(wù)子公司Alexion Pharmaceuticals宣布以6800萬美元收購臨床階段基因公司 LogicBio Therapeutics,同日以116億美元收購Biohaven公司;以及以54億美元收購GBT公司,業(yè)內(nèi)認(rèn)為這是輝瑞在生物制藥領(lǐng)域?qū)ふ倚沦Y產(chǎn)以擴(kuò)充管線,搶占罕見血液學(xué)領(lǐng)域的信號(hào)。而在此前,輝瑞還收購了罕見病公司Therachon Holding AG,并在2021年12月的架構(gòu)調(diào)整中將罕見病單列為一個(gè)獨(dú)立部門。
放眼近幾年,罕見病已經(jīng)越來越受跨國藥企的關(guān)注,收購消息頻頻。除了阿斯利康、輝瑞以外,2011年,賽諾菲斥資201億美元收購健贊;2019年,武田宣布620億美元完成對(duì)夏爾的收購,入局罕見病領(lǐng)域等。
跨國藥企紛紛入局的背后,全球罕見病藥物市場(chǎng)正快速增長,EvaluatePharma 發(fā)布的《罕見病藥物報(bào)告》(2018)顯示,2017 年全球罕見病藥物市場(chǎng)總額為 703 億美元,預(yù)計(jì)到 2024年,這一市場(chǎng)將增至 2620 億美元。在國內(nèi),罕見病藥物市場(chǎng)2020年已經(jīng)達(dá)到13億美元,2030年或增至259億美元。
在可觀的藍(lán)海面前,不止跨國藥企,本土藥企也積極布局罕見病賽道,包括恒瑞醫(yī)藥、上海醫(yī)藥、翰森制藥、葵花藥業(yè)、百濟(jì)神州、君實(shí)生物、北?党傻葌鹘y(tǒng)藥企和新興創(chuàng)新藥企,其都在有罕見病藥物領(lǐng)域積極布局。其中北?党蓳碛嗅槍(duì)部分患者人數(shù)較多的罕見疾病以及罕見腫瘤適應(yīng)癥的13個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品管線,現(xiàn)有三個(gè)已上市的產(chǎn)品中,有一款是我國頭次獲得批準(zhǔn)上市治療MPSII(黏多糖貯積癥II型)的罕見病藥物,滿足了患者的治療需求。
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