顯著避免視網(wǎng)膜脫落！新藥達(dá)成臨床3期主要終點(diǎn)
2022/10/7   來(lái)源：藥明康德  閱讀數(shù)：

AldeyraTherapeutics今日宣布其在研藥物ADX-2191（methotrexateinjection），在GUARD臨床3期試驗(yàn)的第一部分中達(dá)成主要終點(diǎn)。與歷史對(duì)照組相較，ADX-2191能夠顯著避免增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變（PVR）患者發(fā)生視網(wǎng)膜脫落的現(xiàn)象。Aldeyra打算與美國(guó)FDA于2023年上半年進(jìn)行會(huì)議，討論如何完成ADX-2191用于避免增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。

增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變是一種罕見(jiàn)的纖維增生炎癥反應(yīng)，可以導(dǎo)致嚴(yán)重的視網(wǎng)膜瘢痕與失明情形，這也是導(dǎo)致視網(wǎng)膜再附手術(shù)失敗的主要原因。若不經(jīng)治療，由于增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜脫落可能會(huì)進(jìn)展成永久失明。在美國(guó)每年約有4000位患者，而至今此疾病仍無(wú)獲批的療法。

ADX-2191是一款無(wú)菌、非復(fù)合型的氨甲蝶呤（methotrexate）玻璃體內(nèi)注射配方，具有潛力避免或治療特定的視網(wǎng)膜疾病，包含原發(fā)性玻璃體視網(wǎng)膜淋巴瘤、增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變、視網(wǎng)膜色素變性。ADX-2191玻璃體內(nèi)注射配方不含防腐劑，與玻璃體相容，且在賦形劑成分、濃度、密度、滲透壓、酸堿度、濃度與注射劑量上皆經(jīng)過(guò)優(yōu)化。此藥物獲得美國(guó)FDA授予孤兒藥資格，用以避免增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變發(fā)生，以及治療原發(fā)性玻璃體視網(wǎng)膜淋巴瘤和視網(wǎng)膜色素變性。

GUARD試驗(yàn)第一部分是設(shè)計(jì)用以檢視與歷史對(duì)照組、無(wú)治療例行手術(shù)治療相較，ADX-2191在增生性玻璃體視網(wǎng)膜病變患者上的作用。共有68位患者接受ADX-2191藥物，38位患者接受例行手術(shù)。數(shù)據(jù)顯示，在經(jīng)過(guò)一系列ADX-2191玻璃體注射后超過(guò)6個(gè)月，相較于歷史對(duì)照組，藥物組患者的視網(wǎng)膜脫落情形在統(tǒng)計(jì)上有顯著的下降（P=0.024）。雖然在統(tǒng)計(jì)上不顯著，但在GUARD試驗(yàn)中其他的次要終點(diǎn)與探索終點(diǎn)上，ADX-2191組皆較一般手術(shù)照護(hù)組在數(shù)值上表現(xiàn)良好，其中包含低眼壓、6個(gè)月的視網(wǎng)膜脫落速率二分終點(diǎn)、完全視網(wǎng)膜脫落、黃斑附著與視網(wǎng)膜前膜生成（總P值=0.047）。藥物組與一般手術(shù)照護(hù)組患者在視力清晰度上表現(xiàn)相似，藥物組患者的中央黃斑厚度數(shù)值較一般手術(shù)照護(hù)組患者為低。

ADX-2191在試驗(yàn)中的安全性與耐受性良好，沒(méi)有觀察到治療伴發(fā)嚴(yán)重不良反應(yīng)（TESAE）。ADX-2191最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為點(diǎn)狀角膜炎，這是玻璃體注射氨甲蝶呤時(shí)常見(jiàn)的不良反應(yīng)，多屬于輕度反應(yīng)。

Aldeyra的總裁兼首席執(zhí)行官Todd C. Brady博士說(shuō)道：“ADX-2191平臺(tái)用以避免與治療罕見(jiàn)視網(wǎng)膜疾病持續(xù)朝著商業(yè)化前進(jìn)，這也是關(guān)鍵的晚期研發(fā)項(xiàng)目，能夠滿足許多仍沒(méi)有FDA獲批療法疾病的需要�！�




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