國內(nèi)一批藥企加速布局罕見病藥物，贏取市場先機
2022/8/31   來源：制藥網(wǎng)  閱讀數(shù)：

《罕見病綜合報告》指出，預(yù)計到2025年，全球孤兒藥市場將達到1100億美元，國內(nèi)市場預(yù)計達到300億元人民幣。罕見病種類多，總患病人數(shù)并不“罕見”。據(jù)了解，近年來，在政策助力之下，國內(nèi)已有一些企業(yè)積極布局罕見病領(lǐng)域，資本也在助力研發(fā)企業(yè)的發(fā)展。

根據(jù)《罕見病綜合報告》顯示，國內(nèi)有包括北�？党伞⑹锓结t(yī)藥、德益陽光、維昇藥業(yè)、諾令生物、西湖生物醫(yī)藥科技、瑯鈺集團、凌意生物等企業(yè)得到了資本助力。其中的代表性企業(yè)北�？党稍谕瓿啥噍喨谫Y后，已經(jīng)于2021年12月登陸港交所。

此外，葵花藥業(yè)、君實生物、上海醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥等上市藥企也相繼對外公布其在罕見病藥物領(lǐng)域的布局。

如葵花藥業(yè)已然開始布局兒童罕見藥市場。其中2021年12月17日，葵花藥業(yè)與瑞迪博士達成戰(zhàn)略合作，引進兩款已在境外獲批上市的罕見病兒藥，一款是治療嬰兒痙攣癥的罕見病用藥“氨己烯酸散”，另外一款是治療兒童威爾遜癥(Wilson)又稱“銅娃娃病”的罕見病用藥“鹽酸曲恩汀膠囊”，助力解決國內(nèi)兒童罕見病用藥緊缺難題。

君實生物在孤兒藥領(lǐng)域也迎來新的突破，其繼被美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予突破性療法和孤兒藥資格認定之后，今年7月21日晚間，君實生物公告稱，其自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌又獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。至此，特瑞普利單抗鼻咽癌適應(yīng)癥已拿到全球主要的兩大發(fā)達國家藥品市場的“孤兒藥”資格認定。

而上海醫(yī)藥更是國內(nèi)擁有罕見病藥品批文多的公司，深耕罕見病領(lǐng)域是上海醫(yī)藥的一項重要發(fā)展戰(zhàn)略。如2020年，上海醫(yī)藥成立全資子公司上海上藥睿爾藥品有限公司，立足保障現(xiàn)有罕見病藥物的供應(yīng)，專注于罕見病藥品的創(chuàng)新研發(fā)、制造及全產(chǎn)業(yè)鏈的布局及專業(yè)罕見病推廣平臺，推動中國罕見病的診治發(fā)展。2021年11月11日，上藥睿爾與凱川醫(yī)藥科技有限公司達成投資并購合作，上海醫(yī)藥的罕見病藥品產(chǎn)品管線將更加強大。

恒瑞醫(yī)藥近日在2022年半年報中表示，恒瑞醫(yī)藥目前已有多個產(chǎn)品涉及兒童藥物、罕見病 藥物等領(lǐng)域，并表示，公司將在研發(fā)過程中積極與監(jiān)管機構(gòu)就藥物研發(fā)計劃進行溝通交流，提高相關(guān)藥物的臨 床研發(fā)效率，在加速解決患者未被滿足的治療需求的同時爭取享受到后續(xù)市場獨占期等優(yōu)惠政策的支持。據(jù)悉，2022年6月14日，恒瑞醫(yī)藥公告，公司海曲泊帕乙醇胺片(血小板生成素受體激動劑TPO-RA)用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應(yīng)癥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定。

據(jù)了解，過去中國罕見病領(lǐng)域受制于政策及制藥工業(yè)發(fā)展，很多患者處于無藥可用的狀況。但是如今隨著國家一系列利好政策的出臺，罕見病藥物開發(fā)也受到業(yè)內(nèi)的關(guān)注。如2022年5月9日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》，提出對批準上市的罕見病新藥給予最長不超過7年的市場獨占期保護。

其第二十九條規(guī)定：“國家鼓勵罕見病藥品的研制和創(chuàng)新，支持藥品上市許可持有人開展罕見病藥品研制，鼓勵開展已上市藥品針對罕見病的新適應(yīng)癥開發(fā)，對臨床急需的罕見病藥品予以優(yōu)先審評審批。在藥物研制和注冊申報期間，加強與申辦者溝通交流，促進罕見病用藥加快上市，滿足罕見病患者臨床用藥需求。對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市。藥品上市許可持有人不履行供應(yīng)保障承諾的，終止市場獨占期�！�

國家藥監(jiān)局藥品審評中心還于今年1月發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，從罕見疾病藥物研發(fā)的特殊考慮、臨床研發(fā)計劃、臨床試驗設(shè)計、安全性評估要求、溝通交流等方面，對罕見疾病藥物臨床研發(fā)相關(guān)內(nèi)容進行闡述，鼓勵采用更為靈活的設(shè)計，充分利用有限的患者數(shù)據(jù)等，有效性評價指標可采用替代終點，支持將患者報告結(jié)局、真實世界研究用于罕見病研發(fā)。

業(yè)內(nèi)表示，在利好政策的助力之下，罕見病藥物將加速上市，國內(nèi)企業(yè)也開始關(guān)注罕見病領(lǐng)域，布局研發(fā)贏取市場先機。

編輯：Rae