輝瑞1類新藥注射用PF-06730512在華申報臨床 擬用于多種腎病
2022/4/3   來源：新浪  閱讀數(shù)：

      CDE官網公示，輝瑞在中國申報了1類新藥注射用PF-06730512的臨床試驗申請。公開資料顯示，該產品為輝瑞在研潛在“first-in-class”項目，含ROBO2配體（SLIT）陷阱。目前，該產品在全球正處于2期臨床研究階段，擬開發(fā)用于治療一種罕見進行性腎病。









      ROB0是與發(fā)育有關的跨膜受體家族，包括ROB01、ROB02、ROB03、ROB04這4個成員。其中，ROB02主要表達于神經系統(tǒng)，對神經軸突導向和神經細胞遷移有重要的調控作用。R0B02為細胞黏附分子免疫球蛋白，是SLIT1和SLIT2的受體。SLIT-ROB0信號轉導通路通過多種不同的下游信號轉導途徑實現(xiàn)其多種多樣的生物學功能，不僅可引起軸突導向生長、神經元細胞遷移，而且可對非神經細胞的細胞遷移也具有重要的調控作用，如白細胞、肌細胞、血管內皮細胞、血管平滑肌細胞等。

      根據輝瑞公開資料介紹，PF-06730512是該公司開發(fā)的含ROBO2配體陷阱（ligand trap）的創(chuàng)新生物制品，有望改變疾病進程。配體陷阱是一種重組分子，包含相關配體結合結構域，能以高特異性和高親和力結合其相應的細胞因子。PF-06730512能夠改善腎臟足細胞的功能，因此有望開發(fā)用于治療多種和足細胞相關的蛋白尿性腎小球疾病。

      此前，PF-06730512已在治療局灶節(jié)段性腎小球硬化（FSGS）的2a期臨床試驗中獲得積極研究結果。FSGS是一種罕見進行性腎病，大約60%的患者在5~10年內會發(fā)展成終末期腎病。中期分析顯示，PF-06730512可以在耐藥性患者中，顯著降低患者尿蛋白肌酐比值（UPCR）。同時，該產品每兩周一次的治療耐受性良好，沒有觀察到明顯的安全性信號。

編輯：Rae