首次！百濟(jì)神州新適應(yīng)癥新藥上市申請獲美國FDA受理
2021/9/14   來源：百濟(jì)神州  閱讀數(shù)：

這是百澤安®在中國境外的首項(xiàng)藥政申報，此前在國內(nèi)已有五項(xiàng)適應(yīng)癥獲批此次受理的上市申請由百濟(jì)神州和諾華聯(lián)合申報，是基于一項(xiàng)百澤安®用于既往經(jīng)治的晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌患者的全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 302的積極結(jié)果，及百澤安®在廣泛臨床試驗(yàn)中的安全性數(shù)據(jù)



隨著第二款自主研發(fā)藥物在中國境外的上市申報，百濟(jì)神州將進(jìn)一步兌現(xiàn)其提升全球癌癥患者藥物可及性的承諾




北京時間2021年9月13日，百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家立足科學(xué)的全球性生物制藥公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物，為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的新藥上市申請（BLA），用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA），F(xiàn)DA對百澤安®上市申請做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。




百濟(jì)神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“百澤安®擁有獨(dú)特的差異化產(chǎn)品設(shè)計，與化療相比，可有效延長多種實(shí)體瘤和惡性血液瘤患者的生存期。局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC是一種危害嚴(yán)重的惡性腫瘤，患者的五年平均生存率僅為5%。根據(jù)先前在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO 2021）年會中公布的有力臨床結(jié)果，對比化療，百澤安®顯著改善了這些患者的生存期且安全性更具優(yōu)勢。此次百澤安®上市申請獲FDA受理，使得我們離為美國的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者帶去一項(xiàng)全新治療選擇的目標(biāo)更進(jìn)了一步。在中國，百澤安®已有五項(xiàng)適應(yīng)癥獲批，并有望成為國內(nèi)免疫療法的優(yōu)選治療藥物。我們期待通過與諾華的繼續(xù)合作，讓百澤安®惠及更多全球患者。”




此次上市申請是基于一項(xiàng)隨機(jī)、開放性、多中心的全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 302（NCT03430843）的研究結(jié)果，該試驗(yàn)旨在評估百澤安®對比研究者選擇的化療，用于晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療的有效性和安全性。該項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果已在ASCO 2021上公布。此外，此次申報還基于包括7項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百澤安®單藥治療的1972例患者的安全性數(shù)據(jù)。




除美國外，百澤安®用于治療既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的適應(yīng)癥上市申請已在中國獲受理，當(dāng)前正在審評過程中。




關(guān)于食管鱗狀細(xì)胞癌




食管癌是消化道領(lǐng)域最常見的惡性腫瘤之一。在美國，每年的確診人數(shù)超過18,400人。根據(jù)對應(yīng)的惡變細(xì)胞，食管癌可分為兩種亞型：食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）和食管腺癌（EAC）。 ESCC占美國食管癌病例的30%，也是世界范圍內(nèi)最常見的食管癌亞型。由于許多患者確診時已處于疾病晚期，ESCC總體的預(yù)后較差，治療極具挑戰(zhàn)性。




關(guān)于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）




百澤安®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化lgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計目的是為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，開發(fā)一系列針對實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。




中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已在五項(xiàng)適應(yīng)癥中批準(zhǔn)百澤安®，包括完全批準(zhǔn)百澤安®聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者和一線晚期非鱗狀NSCLC患者。百澤安®另獲附條件批準(zhǔn)用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1 高表達(dá)的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者，以及至少經(jīng)過一種全身治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者。針對上述三項(xiàng)適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在進(jìn)行的確證性隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)的結(jié)果。




此外，NMPA藥品審評中心（CDE）已受理百澤安®的四項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請且正在審評過程中，包括一項(xiàng)用于治療既往接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者、一項(xiàng)用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷型（dMMR）實(shí)體瘤患者、一項(xiàng)用于治療既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者和一項(xiàng)用于一線治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者的新適應(yīng)癥上市申請。




美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百澤安®的上市許可申請用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA），F(xiàn)DA對百澤安®上市申請做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。




百濟(jì)神州已在中國和全球范圍內(nèi)開展或完成了17項(xiàng)百澤安®的注冊性臨床試驗(yàn)，其中包括13項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。




2021年1月，百濟(jì)神州和諾華達(dá)成一項(xiàng)合作與授權(quán)協(xié)議，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。




百澤安®在中國以外國家地區(qū)尚未獲批。







編輯：Rae