孤兒藥認(rèn)證！瑞德西韋又雙叒帶來(lái)了希望？
2020/3/25   來(lái)源：藥智網(wǎng)  閱讀數(shù)：

北京時(shí)間3月24日早4:30（美東時(shí)間23日4:30pm），美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）發(fā)布消息：批準(zhǔn)美國(guó)Gilead科學(xué)公司的Remdesivir（瑞德西韋）孤兒藥認(rèn)證（OrphanDrugDesignations）。









并非上市，瑞德西韋的臨床試驗(yàn)尚未結(jié)束，目前，吉利德正在開(kāi)展6項(xiàng)臨床試驗(yàn)評(píng)估瑞德西韋治療COVID-19患者的療效。其中，在中國(guó)進(jìn)行的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)有望在4月獲得結(jié)果。




何為孤兒藥？




孤兒藥是指專(zhuān)門(mén)用于治療或控制罕見(jiàn)病的藥物。罕見(jiàn)病，是指影響到少數(shù)人群的疾病，具體比例各國(guó)定義不同。在美國(guó)，病例數(shù)目在20萬(wàn)人以下的疾病被定義為罕見(jiàn)病，很多癌癥屬于罕見(jiàn)病的種類(lèi)。




為何全球大流行，卻戴孤兒藥帽子？




此番瑞德西韋獲得孤兒藥認(rèn)證，是特殊時(shí)期的特殊辦法。




在追求利潤(rùn)和投資回報(bào)的情況下，由于病例數(shù)目少，醫(yī)藥企業(yè)不傾向?qū)�罕�?jiàn)疾病藥物的研發(fā)。為了鼓勵(lì)罕見(jiàn)病治療用藥研發(fā)，1983年開(kāi)始美國(guó)FDA給針對(duì)孤兒癥的研究項(xiàng)目提供綠色通道，對(duì)孤兒藥物有特殊的激勵(lì)措施，其中包括：7年研發(fā)市場(chǎng)獨(dú)占（且不受專(zhuān)利影響）、加速審批、研發(fā)期間稅費(fèi)優(yōu)惠、專(zhuān)項(xiàng)研發(fā)基金資助，免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、協(xié)助藥物的研究和實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)等。




瑞德西韋本次孤兒藥身份的認(rèn)證，一方面利好企業(yè)，既能降低新藥研發(fā)的投入，折抵稅收；又可以保護(hù)新藥研發(fā)后的收益，7年內(nèi)無(wú)仿制藥搶占市場(chǎng)；更可以加速審批的速度。另一方面其實(shí)已經(jīng)表明了對(duì)于該藥品的方向性認(rèn)可。




作為疫情中重癥患者最有希望的藥物，各方面開(kāi)通綠色通道，大大加快了在美上市的進(jìn)程，更快的驗(yàn)證結(jié)果和最短的時(shí)間過(guò)流程足以讓藥物走在新冠病毒之前！




期待瑞德西韋“高光時(shí)刻”




瑞德西韋從誕生至今不到10年，因疫情舉世矚目，并有可能迎來(lái)“高光時(shí)刻”。我們期待它在臨床試驗(yàn)中能夠發(fā)揮積極的作用，為全球病毒作出貢獻(xiàn)。




日前，Gilead表示：迄今為止，已為美國(guó)、歐洲和日本的數(shù)百名患者提供了同情用藥。但由于需求過(guò)大，暫停受理大部分瑞德西韋同情用藥的個(gè)人申請(qǐng)，將逐漸轉(zhuǎn)為“擴(kuò)展用藥”，這樣將加速重癥患者獲得瑞德西韋的機(jī)會(huì)，并能夠收集所有參與患者的數(shù)據(jù)。目前正在與全球各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)聯(lián)合快速開(kāi)發(fā)。




另外，為了滿(mǎn)足可能出現(xiàn)的未來(lái)需求，Gilead已經(jīng)擴(kuò)大瑞德西韋的生產(chǎn)能力，并且將生產(chǎn)兩種瑞德西韋的配方（液體和凍干）。




都是利好消息，期待瑞德西韋4月的最終臨床結(jié)果！







編輯：Rae