賽諾菲又一孤兒藥獲批！多發(fā)性骨髓瘤患者新希望
2020/3/4   來源：藥智網(wǎng)  閱讀數(shù)：

當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月2日，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批準(zhǔn)賽諾菲開發(fā)的Sarclisa（isatuximabirfc）與泊馬度胺（Pomalidomide）、地塞米松（Dexamethasone）聯(lián)用，治療成人多發(fā)性骨髓瘤患者，并獲得了孤兒藥稱號。FDA是在2019年7月10日接受了Sarclisa治療多發(fā)性骨髓瘤患者的生物制劑許可證申請（BLA）的審查。






多發(fā)性骨髓瘤是一種發(fā)生在骨髓中抗感染血漿細(xì)胞（一種白細(xì)胞）中的血癌。這種疾病可能導(dǎo)致免疫系統(tǒng)減弱，并引起其他骨骼或腎臟問題。多發(fā)性骨髓瘤是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，在全世界影響超過138000人，美國國家癌癥研究所（National Cancer Institute）估計(jì)，到2020年，美國將有32270例多發(fā)性骨髓瘤新病例和12830例相關(guān)死亡病例。




Sarclisa是一種與多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞CD38受體結(jié)合的單克隆抗體，通過靜脈輸液的方式發(fā)揮作用，幫助免疫系統(tǒng)中的細(xì)胞攻擊多發(fā)性骨髓瘤癌細(xì)胞。




賽諾菲首席執(zhí)行官Paul Hudson表示：“多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞患者疾病復(fù)發(fā)對先前的治療產(chǎn)生了抵抗力�！�




FDA是根據(jù)307例復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果批準(zhǔn)了Sarclisa，這些患者之前接受過來那度胺（lenalidomide）和proteasome抑制劑等至少兩種治療。一半的病人接受了Sarclisa與泊馬度胺、地塞米松聯(lián)用治療，另一半只接受泊馬度胺、地塞米松治療。Sarclisa的療效是基于無進(jìn)展生存期（PFS）。與接受過泊馬度胺、地塞米松的患者相比，接受過聯(lián)用治療的患者PFS改善，疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低40%。總有效率為60.4%。與之相比，僅用泊馬度胺、地塞米松治療的總有效率為35.3%。




服用Sarclisa的患者常見的副作用是中性粒細(xì)胞減少（白細(xì)胞水平異常低）、輸液相關(guān)反應(yīng)、肺炎（一個(gè)或兩個(gè)肺的氣囊感染）、上呼吸道感染、腹瀉、貧血、淋巴細(xì)胞減少（白細(xì)胞水平下降）和血小板減少（血小板水平異常低）。




Sarclisa還歐洲藥品管理局（EMA）頒發(fā)的孤兒藥稱號。2019年第二季度，EMA接受了Sarclisa與泊馬度胺、地塞米松聯(lián)用，治療成人多發(fā)性骨髓瘤患者的上市許可申請。




Jerome Lipper多發(fā)性骨髓瘤中心臨床項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和臨床研究主任PaulRichardson表示：“大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤患者不幸復(fù)發(fā)，目前可用的治療方法難以將他們治愈。與泊馬度胺、地塞米松聯(lián)用的Sarclisa為患有這種疾病的患者提供了一種重要的新治療選擇。”







編輯：Rae