A型血友病新藥！諾和諾德長(zhǎng)效藥物Esperoct在美國(guó)上市，半衰期更長(zhǎng)、注射次數(shù)更少！
2020/2/18   來(lái)源：生物谷  閱讀數(shù)：

導(dǎo)讀：諾和諾德近日宣布，Esperoct已在美國(guó)上市銷售，用于A型血友病成人及兒童患者。作者：tomato




諾和諾德（Novo Nordisk）近日宣布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美國(guó)上市銷售，用于A型血友病成人及兒童患者：（1）常規(guī)預(yù)防性治療，以預(yù)防或降低出血發(fā)作頻率；（2）按需治療和控制出血發(fā)作；（3）圍手術(shù)期出血管理。在美國(guó)，Esperoct于2019年2月獲得FDA批準(zhǔn)，但由于第三方知識(shí)產(chǎn)權(quán)協(xié)議，諾和諾德無(wú)法在2020年之前在美國(guó)市場(chǎng)推出Esperoct。




A型血友病是一種慢性、遺傳性出血疾病，影響美國(guó)近2萬(wàn)人。該病也被稱為因子VIII（FIII）缺乏或經(jīng)典血友病，是一種由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X連鎖遺傳病，患者會(huì)反復(fù)發(fā)生持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是在關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官中，長(zhǎng)期可導(dǎo)致殘疾。據(jù)估計(jì)，約60%的A型血友病為重度疾病。目前，重度A型血友病的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)是每周2-3次靜脈輸注凝血因子VIII的預(yù)防性治療方案。




Esperoct是一種半衰期延長(zhǎng)的凝血因子VIII產(chǎn)品，與標(biāo)準(zhǔn)半衰期因子VIII產(chǎn)品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長(zhǎng)1.6倍，在兒童患者中的半衰期延長(zhǎng)1.9倍。與需要多次靜脈輸注的標(biāo)準(zhǔn)半衰期VIII產(chǎn)品相比，Esperoct可幫助A型血友病患者維持較高的凝血因子VIII水平的時(shí)間更長(zhǎng)，這將有助于減少出血頻率，減少給藥次數(shù)。




Esperoct的批準(zhǔn)，基于在A型血友病中開(kāi)展的規(guī)模最大、時(shí)間最長(zhǎng)的臨床項(xiàng)目PATHFINDER的數(shù)據(jù)，共有5項(xiàng)跨國(guó)研究，涉及270例患者。該項(xiàng)目評(píng)估了Esperoct用于成人患者、兒童患者按需治療、預(yù)防性治療、外科手術(shù)止血的療效和安全性。結(jié)果顯示，Esperoct通過(guò)一種簡(jiǎn)單的、固定劑量給藥方案（成人和青少年每4天一次、兒童每3-4天[每周2次]一次），在重度A型血友�。▋�(nèi)源性FVIII活性＜1%）患者中可提供有效的常規(guī)預(yù)防。在成人及青少年（≥12歲）患者中，Esperoct每4天給予50 IU/kg劑量時(shí)，能夠提供有效的預(yù)防作用，并維持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。在12歲以下兒童患者中，Esperoct每周2次給予60 IU/kg（50-75 IU/kg）劑量時(shí)，中位ABR為1.95次。此外，研究結(jié)果還顯示，Esperoct在治療和控制出血事件和圍手術(shù)期管理方面同樣有效。橫跨所有研究和年齡組，Esperoct的耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)安全問(wèn)題。Esperoct的總體安全性與報(bào)告的其他長(zhǎng)效FVIII產(chǎn)品相似。



Esperoct（N8-GP）是一種糖基聚乙二醇化形式的重組凝血因子VIII產(chǎn)品NovoEight（turoctocog alpha），開(kāi)發(fā)用于A型血友病患者的治療。糖基聚乙二醇化技術(shù)能夠延長(zhǎng)重組凝血因子VIII的循環(huán)半衰期，從而減少靜脈給藥次數(shù)，并降低出血發(fā)作頻率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位點(diǎn)位于turoctocog alfa截?cái)嗟腂結(jié)構(gòu)域內(nèi)。N8-GP是一種B結(jié)構(gòu)域修飾的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII與活化的內(nèi)源性FVIII和turoctocog alfa相同。




NovoEight是諾和諾德第三代重組凝血因子VIII產(chǎn)品turoctocog alpha的商品名，于2013年獲FDA和歐盟批準(zhǔn)，用于A型血友病患者的預(yù)防性治療和按需治療，該產(chǎn)品利用了最新的基因重組及蛋白純化技術(shù)。




原文出處：Novo Nordisk launches ESPEROCT in the U.S. for the treatment of people with hemophilia A







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