“藍嘴唇”渴望肺動脈高壓用藥進醫(yī)保
2019/10/22   來源：中國經營報  閱讀數(shù)：

近期河南省公布了最新一期的醫(yī)保名錄，小雅（化名）媽媽心心念念的治療肺動脈高壓的“救命藥物”西地那非還是沒能被納入醫(yī)保。此前，8歲女孩小雅因在河南鄭州的一個大藥店購買救命藥西地那非（俗稱“偉哥”）走紅網(wǎng)絡。視頻中，女孩怯怯地回應藥劑師：“這個藥是我在用，能治我的病。”

事實上，小雅的遭遇在國內五百萬肺動脈高壓患者中有相當?shù)钠毡樾�。一位來自甘肅的25歲女孩“雨滴”告訴記者，“自從13歲時被診斷出肺動脈高壓癥狀后，基本每天的生存都要依靠藥物。到現(xiàn)在，每個月治療藥物開銷達到3000元左右，經濟壓力下，自己不得不選擇停掉這類藥物，每天依靠去醫(yī)院吸氧以及基本用藥來緩解病情。”

肺動脈高壓即肺動脈出現(xiàn)高血壓，被稱為“心肺血管系統(tǒng)的癌癥”。如果不治療，患者平均存活年限僅為2.8年。據(jù)中國醫(yī)學科學院肺血管醫(yī)學重點實驗室主任荊志成教授此前介紹，我國肺動脈高壓患者保守估計約500萬～800萬人，而經過治療的患者卻只有一兩萬人。

實際上，高昂的藥費開支已經成為肺動脈高壓患者難以承受之痛。對于患者而言，藥費的多少成為決定他們是否用藥的主要因素。面對昂貴的靶向藥，不少患者選擇西地那非緩解病情。不過，尷尬的是，西地那非治療肺動脈高壓病癥屬于“超說明書使用”，醫(yī)保也無法報銷。

“貴如黃金”

電影《我不是藥神》中提到，一粒抗癌藥的價格甚至不輸黃金。記者調查發(fā)現(xiàn)，對于肺動脈高壓患者而言，所承受的經濟負擔與之相當。

“我才知道這世界上竟然還有比黃金貴的藥，而且完全不在醫(yī)保報銷范圍內�！币晃粊碜悦耖g公益組織北京愛稀客肺動脈高壓罕見病關愛中心（簡稱“愛稀客”）的志愿者曾對外提到自己確診了肺動脈高壓后的經歷，“醫(yī)生說只能用靶向藥物控制病情的發(fā)展，給我開的藥一盒19980元，只能服用28天�！�

關于高昂的藥價，另一位患者也在論壇中提及，“2015年，治療肺動脈高壓的藥物主要有波生坦（19980元/盒，一個月藥量）、西地那非（495元/盒，一周藥量），再加上各種檢查、吸氧、住院、交通等各種費用。在這巨額藥費開支之下，很多患者只能是放棄治療�！�

直至2015年10月，波生坦專利權到期，為應對仿制藥帶來的沖擊，波生坦價格從19980元/盒降到3998元/盒，直接降價80%。不過，對于每天靠藥物續(xù)命的肺動脈高壓患者而言，依然是沉重的經濟負擔。

肺動脈高壓究竟是怎樣的疾�。繛楹纹渲委熕幬镔F如黃金？資料顯示，肺動脈高壓（Pulmonary hypertension，PH）是一種進行性的致死性疾病，可導致肺血管阻力和肺動脈壓力的進行性升高，從而發(fā)展為右心室肥厚，心力衰竭甚至死亡。其中特發(fā)性肺動脈高壓（IPAH）入選國家衛(wèi)健委、科技部等五部委于2018年5月11日發(fā)布的我國《第一批罕見病目錄》，正式將肺動脈高壓的研究、防治納入國家戰(zhàn)略。事實上，肺動脈高壓尚無完全治愈的方法，患者只能通過持續(xù)不斷地進行藥物治療來維持健康。肺動脈高壓患者會因缺氧導致嘴唇呈藍紫色，因此他們也被稱為“藍嘴唇”。若不能及時得到正確診斷和規(guī)范治療，死亡率甚至高于乳腺癌和結直腸癌。

目前，臨床應用于治療肺動脈高壓的靶向藥物有四大類29個藥物。目前上市的所有靶向藥物均不能改善PH患者的長期生存率，且大部分藥物沒有在我國上市。在國內，臨床可用的治療PH藥物不僅品種有限，而且價格昂貴，患者治療負擔重。而我國尚未有一個具有自主知識產權的治療肺動脈高壓專利藥物。

寧波市可友診所創(chuàng)始人郝希純在接受記者采訪時提到，常用的治療肺動脈高壓的藥物包括波生坦、安立生坦、他達拉非、西地那非、伊洛前列素（萬他維）等。若是采用效果更好的雙藥聯(lián)用方案，每月的藥物費用一般要超過2萬元。

呼喚“藥神”

高昂醫(yī)藥費的重擔之下，醫(yī)保被患者視為“藥神”，能夠解決高藥價問題，推動藥物的可及性。

記者在多個互聯(lián)網(wǎng)互動平臺注意到，近年來，眾多患者呼吁將肺動脈高壓的治療藥物納入醫(yī)保目錄。

2019年1月，有患者在人民網(wǎng)給省委書記的留言中呼吁河南省將肺動脈高壓藥物納入醫(yī)保報銷范圍。“我是河南省安陽市殷都區(qū)許家溝鄉(xiāng)黃口村人，我兒子今年12周歲，在北京阜外心血管醫(yī)院檢查診斷為特發(fā)性肺動脈高壓，需長期吃藥維持生活，靶向藥物為安立生坦、他達拉非、瑞莫杜林、波生坦等，全部為進口藥物，價格昂貴且不在新農合及社保報銷范圍，為給兒子看病，這幾年已傾家蕩產，沒錢取藥，希望我省也能盡快納入�！�

近期，記者注意到也不乏有患者在微博中多次呼吁，關注特殊病患群體，共同推動肺動脈高壓靶向藥納入醫(yī)保。“西地那非495元/盒、他達拉非856元/盒、安立生坦2850元/盒、波生坦3921元/盒、瑞莫杜林9825元/支、馬昔騰坦29980元/盒。這樣的價格又是多少普通患者家庭能夠長期承受的？”

不過，肺動脈高壓患者用藥難、用藥貴的問題正在逐步得到緩解。

目前針對肺動脈高壓的藥物包括安吉奧、萬他維、瑞莫杜林等靶向藥物以及安立生坦、他達拉非等藥物，共有十多款先后上市，有效改變了患者的生存情況。 

在肺動脈高壓患者的急盼之下，部分地區(qū)已經將個別的肺動脈高壓藥物納入醫(yī)保目錄。據(jù)記者不完全梳理，由于治療肺動脈高壓的進口藥物價格普遍偏高，浙江、江蘇、西藏、山東、寧夏、湖南等省區(qū)，也將個別肺動脈高壓藥物納入了當?shù)蒯t(yī)保目錄，仍有大量患者處于“有藥不治”的境地。

2018年12月，內蒙古自治區(qū)醫(yī)保局正式下文，將肺動脈高壓納入基本醫(yī)保門診特慢病保障范圍，藥品包括波生坦片、安立生坦片、曲前列尼爾注射液、吸入用伊洛前列素溶液，每年將為患者節(jié)省費用近4萬元。

今年9月4日，天津友愛罕見病中心主任王立新代表全國肺動脈高壓患者給國家醫(yī)保局去信。信中提及，在2019年8月20日之前，有兩種治療肺動脈高壓的藥物在部分省市納入醫(yī)保。山東全省、成都市、深圳市、遼寧等省市把波生坦納入地方醫(yī)保；浙江、江蘇、湖南等省市將安立生坦納入地方醫(yī)保。希望肺動脈高壓用藥納入醫(yī)保能夠在全國范圍內統(tǒng)一推廣。

不久，國家醫(yī)療保障局對此信訪件作出了回復，2019年國家醫(yī)保藥品目錄調整中，確定了128個藥品納入擬談判準入范圍，其中包含了肺動脈高壓。此次目錄調整全部工作預計11月底完成。

超說明書用藥

記者在調查中注意到，在肺動脈高壓的治療藥物當中，除了較為昂貴的靶向藥以外，西地那非也成為不少患者面臨的主要選擇。

中國工程院院士、國家呼吸疾病臨床醫(yī)學研究中心主任鐘南山教授表示，在過去10年間，靶向藥物的發(fā)現(xiàn)和應用直接改善了肺動脈高壓患者的臨床治療，但進口靶向藥物價格昂貴，在很多地區(qū)也沒有進入醫(yī)保，限制了其臨床應用。大量研究及臨床醫(yī)生處方表明，西地那非可有效緩解肺動脈高壓患者癥狀。

廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院劉春麗教授直言，國內肺動脈高壓患者的生存狀況非常差，靶向藥物使用以后，整個肺動脈高壓的預后明顯增強。實際上國內整個肺動脈高壓的靶向藥物的使用比國外整整晚了十年，中國的第一個靶向藥物是從西地那非開始的。

廣州白云山醫(yī)藥集團股份有限公司方面向記者表示，近年來一直不斷推動西地那非在肺動脈高壓方面的研究和臨床運用，除了與鐘南山院士團隊合作外，積極支持學術交流和年輕醫(yī)生的培訓學習，聯(lián)合臨床醫(yī)生、社會公益組織，積極開展科普教育以及愛心援助。

值得注意的是，由于西地那非沒有增加肺動脈高壓的適應證，因此，它在中國的適應證只有“男性勃起功能障礙”（以下簡稱ED）。而這意味著在治療肺動脈高壓病癥時屬于“超說明書使用”。

在劉春麗看來，在歐美和中國香港，都已批準將肺動脈高壓作為這一藥物的適應證，但我國內地還未批準，目前我國臨床醫(yī)生都是根據(jù)專家指南將該藥“超說明書使用”。

郝希純直言，西地那非是可以治療肺動脈高壓的，但是改變藥物適應證需要一個漫長的過程，同時需要大量的臨床試驗，這也是該藥物目前未能進入醫(yī)保的一大原因。

不過，據(jù)白云山內部人士透露，考慮到企業(yè)效益以及社會責任，對于適應證的問題，我們也正在通過權威的臨床機構、專家合作，早日獲批金戈治療肺動脈高壓的適應證，推動西地那非能夠進入醫(yī)保目錄。




編輯：Rae