生物技術(shù)為“孤兒藥”研發(fā)帶來新機遇
2013/1/4  閱讀數(shù)：

    近年來，隨著生物技術(shù)的發(fā)展，國外“孤兒藥”的研發(fā)效率已大幅提高。因為罕見病80%都是遺傳病，隨著疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入，很多特異性作用的靶點都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，大量生物技術(shù)的介入，為“孤兒藥”的研發(fā)和市場快速擴張帶來了機遇。

    業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見，我國還沒有針對“孤兒藥”發(fā)展的專門政策體系，因此目前在國內(nèi)進(jìn)行大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還較困難，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需要對三大缺失進(jìn)行彌補。

    一要建立“孤兒藥”研發(fā)的公共平臺，對基礎(chǔ)數(shù)據(jù)進(jìn)行完善。盡快明確罕見病和“孤兒藥”的定義，借助醫(yī)改和發(fā)展移動醫(yī)療的契機，建立統(tǒng)一的罕見病患者電子病例檔案，統(tǒng)計國內(nèi)罕見病患者類別和人數(shù)，便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對性選擇項目。

    二是市場機制的健全，調(diào)動市場的主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)的發(fā)展動力。目前整個國內(nèi)的藥物注冊體系，都對孤兒藥的發(fā)展不利，即便企業(yè)投入研發(fā)，得到的利潤也較小，市場的動力不足。政府應(yīng)盡快制定罕見病管理和罕見病藥物管理制度，效仿國外法規(guī)授權(quán)“孤兒藥”擁有者附加的市場壟斷權(quán)、新藥定價、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場機制。

    三要大力促進(jìn)國內(nèi)企業(yè)與國際企業(yè)的合作創(chuàng)新。全球藥業(yè)的趨勢是創(chuàng)新和合作，若沒有創(chuàng)新就不會有新藥，就不會有仿制藥，出于短期視角考慮，許多企業(yè)主要做仿制藥，發(fā)展處于被動。




編輯：山東:陳小麗