國內(nèi)“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)需政策支持
2013/1/4  閱讀數(shù)：

    在我國，罕見病目前還沒有官方的定義，疾病種類和患病人群還沒有確切的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。按w t o罕見病定義的粗略估計(jì)，我國有1000萬以上的罕見病患者，常見的罕見病有白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈謝病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥等。

    北京生物技術(shù)的相關(guān)報(bào)告指出，至今我國還沒有一種自主研制生產(chǎn)的“孤兒藥”上市，主要仍依賴進(jìn)口，且引進(jìn)困難，這使得許多罕見病患者不能得到有效診斷和治療，使醫(yī)療保障壓力加劇。

    相比發(fā)達(dá)國家，國內(nèi)相關(guān)政策針對“孤兒藥”發(fā)展的扶持滯后，僅2009年發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)新藥注冊特殊審批管理規(guī)定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實(shí)行特殊審批。發(fā)達(dá)國家對“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展高度重視。美國、歐盟、日本、等超過了30個(gè)國家和地區(qū)先后頒布“孤兒藥”法案，通常情況下，給予權(quán)益擁有者市場獨(dú)占權(quán)保護(hù)、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報(bào)批相對時(shí)間較短等特殊國家政策優(yōu)待。

    美國強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心總監(jiān)夏明德表示，歐美一系列的扶持政策出臺，奠定了這些國家產(chǎn)業(yè)發(fā)展的良好基礎(chǔ)，不僅鼓勵(lì)了社會資金進(jìn)入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節(jié)，且通過市場的手段保障了研發(fā)投入者有一定的時(shí)間進(jìn)行成本回收，同時(shí)在價(jià)格上也給了一定優(yōu)惠，引導(dǎo)“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展的壯大軌道。

編輯：山東:陳小麗