據(jù)m.x4y7.cn小編了解,在過去的數(shù)十年間,隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展人們對于罕見病的研究越發(fā)深入,并取得了一大批有應(yīng)用價(jià)值的成果,罕見病的治療藥物的開發(fā)也變得炙手可熱。
在罕見病領(lǐng)域投入大筆的研究和開發(fā)精力將帶來不可預(yù)想的收益,因?yàn)楹币姴≈委熕幬镱I(lǐng)域存在這么幾個優(yōu)勢特點(diǎn):首先是罕見病治療藥物領(lǐng)域的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)低。傳統(tǒng)領(lǐng)域的醫(yī)藥研發(fā)諸如高血壓治療藥物的研發(fā)很難取得突破,而罕見病的研究已經(jīng)變得很深入,并且罕見病由于發(fā)病模式清晰甚至分子靶位都是已知的,這為研發(fā)工作帶來了便利,研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)也迅速降低。如,健贊公司推出囊腫性纖維化治療藥物,在療效上十分成功,在市場上已經(jīng)發(fā)力。其次,由于罕見病治療藥物關(guān)注少,針對治療的藥物也很少,極少數(shù)的治療藥物帶來的暴力壟斷是每個大型藥企所不能也不可能忽視的。如健贊的龐貝氏癥治療藥和shire公司的亨特氏綜合征治療極其昂貴,傳統(tǒng)的藥物價(jià)格無法望其項(xiàng)背。雖然人們對于支付高價(jià)費(fèi)用的可持續(xù)性表示擔(dān)憂,但是許多罕見病仍缺乏合適的治療藥物卻是一個近期無法改變的事實(shí)。
中國等發(fā)展中國家的藥企和其他大型藥企也不甘示弱,紛紛推出自己的針對罕見病治療藥物研發(fā)規(guī)劃,爭取在未來市場上分得一杯羹。這對于解除目前罕見病治療的一系列尷尬帶來了曙光。
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