英國(guó)新藥可治2400種基因病 將在2年內(nèi)推出
2008/9/16  閱讀數(shù)：

新藥可治2400種基因病

　　英國(guó)人類基因協(xié)會(huì)宣布重大醫(yī)療進(jìn)展

　　新快報(bào)訊 由于基因缺陷造成的人類疾病幾乎不可治愈，然而，近日有研究者說(shuō)，一種可以緩解絕大部分基因疾病癥狀的新藥將于兩年內(nèi)推出市場(chǎng)。

　　據(jù)英國(guó)《每日郵報(bào)》報(bào)道，15日，在英國(guó)人類基因協(xié)會(huì)會(huì)議上，研究者向與會(huì)者介紹了這種名為PTC124的新藥。據(jù)介紹，PTC124可以用于治療2400種基因病，其中包括囊胞性纖維癥、杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥以及血友病等。  
  
      如果用藥在發(fā)病早期，某些原先被認(rèn)為不可治愈的疾病甚至可能停止病變。

　　不少基因疾病都是由于基因突變，人體細(xì)胞無(wú)法制造某些必需蛋白質(zhì)所導(dǎo)致。

　　據(jù)研究者斯圖亞特·佩爾茲醫(yī)生介紹，PTC124是一種帶有香草味道的藥粉，可以溶解在水、牛奶和果汁中，甚至可以放在飲食內(nèi)，讓患者免受苦楚地服用。預(yù)計(jì)PTC124可在2010年被推出市場(chǎng)。

　　新藥原理

　　佩爾茲醫(yī)生指出，新藥不僅可以改善病人癥狀，還能“對(duì)根本病因進(jìn)行治療”。

　　例如囊胞性纖維癥是指，某處基因突變使得人體無(wú)法制造一種叫CTFR的蛋白質(zhì)，而缺乏這種蛋白質(zhì)的人的體液會(huì)變成過(guò)于粘稠，無(wú)法在體內(nèi)自由流通，導(dǎo)致呼吸與消化問(wèn)題。

　　在臨床測(cè)試上，研究者發(fā)現(xiàn)PTC124可以“重啟”人體對(duì)CTFR的生產(chǎn)，并改善病人的呼吸問(wèn)題。

　　■知識(shí)堂

　　基因病為何致命

　　5％至15％的遺傳病由“毫無(wú)緣由的基因突變”導(dǎo)致。這樣“DNA出錯(cuò)”式的突變可能是極其細(xì)微的，但卻相當(dāng)具有殺傷力。

　　因?yàn)镈NA就好像人體的一本指導(dǎo)手冊(cè)，人體細(xì)胞都含有能夠“讀取”DNA、制造人體所需蛋白質(zhì)的物質(zhì)。然而，基因突變會(huì)在細(xì)胞完成蛋白質(zhì)制造流程之前下達(dá)“停止”的指令。 


編輯：商務(wù)部